米国食品医薬品局（FDA）は、バーソ症候群の最初の治療薬であるForzinityに迅速承認を付与しました。この症候群は、X染色体に連鎖する希少な遺伝性疾患で、主に男性に影響を及ぼします。Stealth Biotherapeuticsが開発したこの療法は、疾患の基盤となるミトコンドリア機能障害を標的とし、この生命を脅かす疾患を持つ患者に新たな希望を提供します。このマイルストーンは、数年にわたる提唱の結果であり、超希少疾患への対応における進歩を強調しています。

生殖組織内の老化細胞を除去するための標的型ナノマシンと、テロメラーゼ再活性化のための遺伝子療法が、2025年9月11日に報告されました。