Terapia Genética
A Administração de Comestíveis e Medicamentos dos EUA concedeu aprovação acelerada a Forzinity, o primeiro tratamento para a síndrome de Barth, uma rara desordem genética ligada ao cromossomo X que afeta principalmente os homens. Desenvolvido pela Stealth Biotherapeutics, a terapia visa a disfunção mitocondrial subjacente à condição, oferecendo nova esperança para pacientes com esta doença ameaçadora à vida. Este marco segue anos de advocacia e destaca o progresso no tratamento de desordens ultra-raras.
Nanomáquinas direcionadas para limpar células senescentes em tecidos reprodutivos, junto com terapias genéticas para reativação da telomerase, foram relatadas em 11 de setembro de 2025.