Den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA har beviljat snabbgodkännande för Forzinity, den första behandlingen för Barth-syndromet, en sällsynt X-länkad genetisk sjukdom som främst påverkar män. Utvecklad av Stealth Biotherapeutics, riktar terapin sig mot den mitokondriella dysfunktionen som ligger till grund för tillståndet, och erbjuder nytt hopp för patienter med denna livshotande sjukdom. Denna milstolpe följer år av advocacy och belyser framsteg i hanteringen av ultra-sällsynta sjukdomar.

Riktade nanomaskiner för att rensa senescenta celler i reproduktiva vävnader, tillsammans med genterapier för reaktivering av telomeraset, rapporterades den 11 september 2025.