ファンチョニア貧血

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Illustration of a Stanford researcher with briquilimab antibody vial in a lab, representing a new stem cell transplant method for Fanconi anemia.
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スタンフォードの抗体レジメンがファンチョニア貧血で放射線やブスルファンなしの幹細胞移植を可能に

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スタンフォード・メディシンのチームは、anti-CD117抗体ブリキリマブの単一投与がファンチョニア貧血の3人の子供に放射線やブスルファンなしで幹細胞移植を可能にし、Nature Medicineに掲載された1b相試験でドナー細胞のほぼ完全なエングラフトメントを達成したと報告。

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