中国国家药品监督管理局周二批准了一种创新药物，用于治疗1型发作性睡病，使中国成为全球首个授权该药物上市的国家。
该药物是一种选择性食欲素受体2激动剂，适用于16岁及以上患者。它是首创疗法，具有新颖的靶点和作用机制，通过恢复食欲素信号发挥作用，被视为首个针对1型发作性睡病根本原因的治疗方法。
发作性睡病是一种罕见的慢性神经系统疾病。1型发作性睡病伴有猝倒，主要由下丘脑中产生食欲素的神经元大量丢失引起，导致多种神经功能障碍。
该药物作为罕见病治疗药物，已在多个国家和地区同时提交上市申请。在中国，它获得了突破性疗法认定，并纳入优先审评审批程序。
专家表示，该药物率先在中国获批，反映了跨国制药公司研究和注册策略的转变，从先在海外推出产品再引入中国，转为全球同步开发并在中国同步申报。