La Administración Nacional de Productos Médicos de China aprobó el martes un fármaco innovador para la narcolepsia tipo 1, convirtiendo a China en el primer país en autorizar el medicamento para su uso comercial.
El fármaco es un agonista selectivo del receptor 2 de orexina destinado a pacientes de 16 años en adelante. Como terapia pionera en su clase con un objetivo y mecanismo de acción novedosos, funciona restableciendo la señalización de orexina y se considera el primer tratamiento diseñado para abordar la causa subyacente de la narcolepsia tipo 1. La narcolepsia es un trastorno neurológico crónico poco frecuente. La narcolepsia tipo 1, que se acompaña de cataplejía, es causada principalmente por la pérdida extensiva de neuronas productoras de orexina en el hipotálamo, lo que provoca una serie de disfunciones neurológicas. Desarrollado como tratamiento para una enfermedad rara, el medicamento fue presentado para su aprobación comercial de forma simultánea en varios países y regiones. En China, recibió la designación de terapia innovadora y se incluyó en el programa de revisión y aprobación prioritaria. Los expertos señalaron que la primera aprobación del medicamento en China refleja un cambio en las estrategias de investigación y registro de las empresas farmacéuticas multinacionales, que han pasado de lanzar productos en el extranjero antes de introducirlos en China, a llevar a cabo programas de desarrollo global y presentar solicitudes en China al mismo tiempo.