中国国家薬品監督管理局は火曜日、1型ナルコレプシーに対する革新的な新薬を承認した。これにより、中国は世界で初めて同薬の市場利用を許可した国となった。
この薬剤は16歳以上の患者を対象とした選択的オレキシン受容体2作動薬である。新規の標的と作用機序を持つファースト・イン・クラスの治療薬であり、オレキシンシグナルを回復させることで機能する。1型ナルコレプシーの根本的な原因に対処するために設計された初の治療薬とされている。
ナルコレプシーは希少な慢性神経疾患である。情動脱力発作を伴う1型ナルコレプシーは、主に視床下部におけるオレキシン産生ニューロンの広範な脱落が原因であり、これにより様々な神経機能障害が引き起こされる。
希少疾患治療薬として開発されたこの薬剤は、複数の国や地域で同時に承認申請が行われた。中国では画期的治療薬の指定を受け、優先審査および承認プログラムの対象となっていた。
専門家は、中国での世界初の承認について、多国籍製薬企業の開発・登録戦略の変化を反映していると指摘している。以前は海外で製品を発売した後に中国へ導入する流れであったが、現在はグローバルな開発プログラムを実施し、中国でも同時に申請を行う体制へとシフトしている。