Dieser Sonntag ist der Welttag der ALS, an dem der Schwerpunkt auf neuen genetischen Behandlungen liegt, die bei einigen Patienten die motorischen Funktionen stabilisiert oder wiederhergestellt haben.
Die amyotrophe Lateralsklerose betrifft weltweit sieben von hunderttausend Menschen und ist nach wie vor nicht heilbar. Dennoch haben Fortschritte bei Therapien, die auf molekulare Ursachen abzielen, in klinischen Studien positive Ergebnisse gezeigt.
Dr. Brigitte van Zundert von der Universidad Andrés Bello stellte fest, dass Behandlungen auf der Basis von Antisense-Oligonukleotiden es Patienten mit einer SOD1-Genmutation ermöglicht haben, ihre motorische und respiratorische Kapazität nach einem Jahr Anwendung zu stabilisieren oder zu verbessern. Einige Patienten erlangten sogar die Fähigkeit zurück, zu gehen.
Ihre Forschung identifiziert anorganisches Polyphosphat, das von Astrozyten freigesetzt wird, als eine Ursache für das Absterben von Motoneuronen. Diese Erkenntnis weist auf mögliche Biomarker für eine frühere Diagnose hin.
Die Organisation ELA Chile unterstützt Patienten und Angehörige, während weiterhin Lücken beim Zugang zu innovativen Behandlungen im Vergleich zu Industrienationen bestehen.
