Este domingo se conmemora el día mundial de la esclerosis lateral amiotrófica con énfasis en nuevos tratamientos genéticos que han permitido estabilizar o recuperar funciones motoras en algunos pacientes.
La esclerosis lateral amiotrófica afecta a siete de cada cien mil personas en el mundo y sigue sin tener cura. Sin embargo los avances en terapias dirigidas a causas moleculares han mostrado resultados positivos en ensayos clínicos.
La doctora Brigitte van Zundert de la Universidad Andrés Bello señaló que tratamientos basados en oligonucleótidos antisentido han permitido que pacientes con mutación en el gen SOD1 estabilicen o mejoren su capacidad motora y respiratoria tras un año de aplicación. Algunos incluso recuperaron la capacidad de caminar.
Su investigación identifica el polifosfato inorgánico liberado por astrocitos como causante de la muerte de motoneuronas. Este hallazgo apunta a posibles biomarcadores para un diagnóstico más temprano.
La corporación ELA Chile apoya a pacientes y familias mientras persisten brechas en acceso a tratamientos innovadores comparado con países desarrollados.
