Ce dimanche marque la Journée mondiale de la SLA, mettant l'accent sur les nouveaux traitements génétiques qui ont stabilisé ou rétabli les fonctions motrices chez certains patients.
La sclérose latérale amyotrophique touche sept personnes sur cent mille dans le monde et reste incurable. Pourtant, les avancées dans les thérapies ciblant les causes moléculaires ont montré des résultats positifs lors d'essais cliniques.
La docteure Brigitte van Zundert, de l'Universidad Andrés Bello, a noté que les traitements basés sur les oligonucléotides antisens ont permis aux patients porteurs de la mutation du gène SOD1 de stabiliser ou d'améliorer leur capacité motrice et respiratoire après un an d'administration. Certains ont même retrouvé la capacité de marcher.
Ses recherches identifient le polyphosphate inorganique libéré par les astrocytes comme une cause de la mort des motoneurones. Cette découverte ouvre la voie à d'éventuels biomarqueurs pour un diagnostic plus précoce.
La corporation ELA Chile soutient les patients et leurs familles, tandis que des écarts persistent dans l'accès aux traitements innovants par rapport aux pays développés.
