Este domingo marca o Dia Mundial da ELA com ênfase em novos tratamentos genéticos que estabilizaram ou restauraram funções motoras em alguns pacientes.
A esclerose lateral amiotrófica afeta sete em cada cem mil pessoas em todo o mundo e permanece sem cura. No entanto, avanços em terapias que visam causas moleculares têm mostrado resultados positivos em ensaios clínicos.
A doutora Brigitte van Zundert, da Universidad Andrés Bello, observou que tratamentos baseados em oligonucleotídeos antissenso permitiram que pacientes com mutação no gene SOD1 estabilizassem ou melhorassem a capacidade motora e respiratória após um ano de aplicação. Alguns chegaram a recuperar a capacidade de andar.
Sua pesquisa identifica o polifosfato inorgânico liberado por astrócitos como uma causa da morte de motoneurônios. Essa descoberta aponta para possíveis biomarcadores para um diagnóstico mais precoce.
A corporação ELA Chile apoia pacientes e familiares enquanto persistem lacunas no acesso a tratamentos inovadores em comparação com os países desenvolvidos.
