Il seminario Avanços no Tratamento do Nanismo, tenuto da Folha il 18 novembre 2025, ha evidenziato i progressi scientifici ma ha indicato barriere come burocrazia e pregiudizi che limitano l'accesso ai trattamenti. Esperti e attivisti hanno discusso la necessità di politiche pubbliche e maggiore consapevolezza. L'evento, sponsorizzato da BioMarin, ha presentato panel su trattamenti innovativi e inclusione.
Il seminario Avanços no Tratamento do Nanismo, promosso da Folha il 18 novembre 2025 e sponsorizzato dal laboratorio BioMarin, ha riunito esperti, attivisti e parlamentari per discutere le sfide affrontate dalle persone con questa condizione. Moderato dal reporter Jairo Marques, il panel 'Trattamenti innovativi' ha affrontato le barriere strutturali all'innovazione scientifica in Brasile.
Il pediatra endocrinologo Paulo Solberg della Uerj ha enfatizzato i ritardi nelle approvazioni delle ricerche e la mancanza di finanziamenti. 'Approvare un progetto di ricerca richiede molto tempo. E c'è l'idea che se un'azienda del Primo Mondo vuole fare ricerca nel Terzo Mondo, è per approfittarne', ha detto. Il genetista Wagner Baratela dell'Hospital Sírio-Libanês e Fleury, che ha displasia scheletrica, ha sostenuto partnership private: 'Quel modello classico di fondi governativi aiuta molto, ma ne servono di più'.
Le stime indicano che 3,2 ogni 10.000 brasiliani hanno nanismo, per un totale di 65.000 persone, con 3 milioni nel mondo. Nell'acondroplasia, principale causa di nanismo sproporzionato, le comorbilità come stenosi, apnea e dolore cronico sono le maggiori sfide, secondo Solberg.
Kênia Rio, presidente dell'Associazione Nanismo Brasil (Annabra), ha riferito dell'ignoranza su queste comorbilità, che ostacola l'incorporazione del vosoritide — il primo farmaco per acondroplasia, lanciato nel 2021 — nel SUS. La richiesta è stata inviata a Conitec a settembre 2025, ma l'accesso attuale richiede ricorsi giudiziari. 'Stiamo conducendo una campagna per mostrare che non si tratta solo di qualche centimetro', ha dichiarato Rio, la cui famiglia è alla quarta generazione con la condizione e il cui nipote di 12 anni è migliorato con il trattamento.
La deputata Rosangela Moro (União Brasil-SP) ha evidenziato che il 78% delle madri di bambini con malattie rare dedica il 100% del tempo alle cure, e ha sostenuto leggi come la 15.120/2025, che include rappresentanti civili in Conitec, e la nuova Legge sulla Ricerca Clinica (14.874/2024). 'È più economico trattare precocemente affinché la persona possa avere una vita normale', ha detto.
Nel panel 'Sfida dell'inclusione', la psicologa di INN Izabela Ganzer ha descritto lo stress quotidiano: 'È come se fossimo in una corsa che precede il viaggio'. Priscila Dornellas, madre di un bambino di 8 anni con acondroplasia, ha riportato ostacoli scolastici e approcci invasivi. Juliana Yamin di INN ha chiesto il riconoscimento dell'abilismo come reato collettivo, simile al razzismo.
Il genetista di Fiocruz Juan Llerena Júnior ha notato che il vosoritide ha aumentato la visibilità, grazie ad associazioni e influencer. Nonostante i progressi, Rio ha avvertito dell'invisibilità sociale: 'Viviamo in una società che non vuole vederci'.