El seminario Avanços no Tratamento do Nanismo, realizado por Folha el 18 de noviembre de 2025, destacó avances científicos pero señaló barreras como la burocracia y el prejuicio que limitan el acceso al tratamiento. Expertos y activistas discutieron la necesidad de políticas públicas y mayor concienciación. El evento, patrocinado por BioMarin, incluyó paneles sobre tratamientos innovadores e inclusión.
El seminario Avanços no Tratamento do Nanismo, promovido por Folha el 18 de noviembre de 2025 y patrocinado por el laboratorio BioMarin, reunió a expertos, activistas y parlamentarios para discutir los desafíos enfrentados por las personas con esta condición. Moderado por el reportero Jairo Marques, el panel 'Tratamientos innovadores' abordó las barreras estructurales a la innovación científica en Brasil.
El endocrinólogo pediátrico Paulo Solberg, de Uerj, enfatizó los retrasos en las aprobaciones de investigaciones y la falta de financiación. 'Aprobar un proyecto de investigación consume mucho tiempo. Y existe la idea de que si una empresa del Primer Mundo quiere investigar en el Tercer Mundo, es porque quiere aprovecharse', dijo. El genetista Wagner Baratela, del Hospital Sírio-Libanês y Fleury, quien tiene displasia esquelética, defendió las alianzas privadas: 'Ese modelo clásico de dinero gubernamental ayuda mucho, pero necesitamos más'.
Las estimaciones indican que 3,2 de cada 10.000 brasileños tienen nanismo, totalizando 65.000 personas, con 3 millones en todo el mundo. En la acondroplasia, la principal causa de nanismo desproporcionado, las comorbilidades como estenosis, apnea y dolor crónico son los mayores desafíos, según Solberg.
Kênia Rio, presidenta de Associação Nanismo Brasil (Annabra), informó sobre la ignorancia respecto a estas comorbilidades, lo que afecta la incorporación del vosoritide —el primer fármaco para acondroplasia, lanzado en 2021— al SUS. La solicitud se envió a Conitec en septiembre de 2025, pero el acceso actual requiere acciones judiciales. 'Estamos llevando a cabo una campaña para mostrar que no se trata solo de unos centímetros', afirmó Rio, cuya familia está en la cuarta generación con la condición y cuyo nieto de 12 años mejoró con el tratamiento.
La diputada Rosangela Moro (União Brasil-SP) destacó que el 78% de las madres de niños con enfermedades raras dedican el 100% de su tiempo al cuidado, y defendió leyes como la 15.120/2025, que incluye representantes civiles en Conitec, y la nueva Ley de Investigación Clínica (14.874/2024). 'Es más barato tratar tempranamente para que la persona pueda tener una vida normal', dijo.
En el panel 'Desafío de la inclusión', la psicóloga de INN Izabela Ganzer describió el estrés diario: 'Es como si estuviéramos en una carrera que precede al viaje'. Priscila Dornellas, madre de un niño de 8 años con acondroplasia, reportó obstáculos escolares y enfoques invasivos. La de INN Juliana Yamin exigió el reconocimiento del capacitismo como un delito colectivo, similar al racismo.
El genetista de Fiocruz Juan Llerena Júnior señaló que el vosoritide aumentó la visibilidad, impulsado por asociaciones e influencers. A pesar de los avances, Rio advirtió sobre la invisibilidad social: 'Vivimos en una sociedad que no quiere vernos'.