Des scientifiques de l'Université hébraïque de Jérusalem ont développé une nouvelle molécule médicamenteuse qui détruit spécifiquement TERRA, un ARN essentiel à la survie de certaines cellules cancéreuses. Utilisant une technique appelée RIBOTAC, le médicament identifie et dégrade cet ARN sans endommager les cellules saines. Des tests sur des lignées de cellules cancéreuses ont montré une croissance réduite, suggérant un potentiel pour de nouvelles thérapies.
Une équipe de la Faculté de médecine de l'Université hébraïque de Jérusalem a créé une molécule semblable à un médicament pour cibler TERRA, une molécule d'ARN qui maintient les extrémités des chromosomes et soutient la stabilité cellulaire. Lorsque TERRA dysfonctionne, cela peut permettre aux cellules cancéreuses dans des tumeurs comme celles du cerveau et des os de croître de manière incontrôlée.
Les chercheurs ont utilisé RIBOTAC, ou Ribonuclease-Targeting Chimera, pour construire une petite molécule qui reconnaît un pliage unique en G-quadruplex dans TERRA. Cette structure permet à la molécule de recruter l'enzyme RNase L de la cellule, qui dégrade l'ARN. Comme l'a expliqué le Dr Raphael I. Benhamou, « Nous avons créé un outil qui agit comme un missile guidé pour l'ARN défectueux. Il peut trouver TERRA à l'intérieur des cellules cancéreuses et le faire disparaître — sans endommager les parties saines de la cellule. »
Dans des expériences avec les lignées de cellules cancéreuses HeLa et U2OS — représentant des cancers difficiles à traiter —, le traitement a abaissé les niveaux de TERRA et ralenti la croissance cellulaire. C'est la première démonstration de destruction sélective de TERRA sans affecter les ARN similaires.
L'étude, menée par le Dr Benhamou, Elias Khaskia et Dipak Dahatonde, a été publiée dans Advanced Science en 2025 (DOI : 10.1002/advs.202512715). Elle met en lumière un virage vers les thérapies ciblant l'ARN, au-delà des médicaments traditionnels axés sur les protéines. Benhamou a noté : « C'est une nouvelle façon de penser la médecine. Au lieu de se concentrer uniquement sur les protéines, nous apprenons maintenant à cibler l'ARN qui les contrôle. Cela pourrait ouvrir la porte au traitement de maladies que nous pensions autrefois impossibles à atteindre. »
Cette approche pourrait remodeler les traitements du cancer en s'attaquant aux moteurs génétiques à leur cœur.