Científicos de la Universidad Hebrea de Jerusalén han desarrollado una nueva molécula farmacológica que destruye específicamente TERRA, un ARN esencial para la supervivencia de algunas células cancerosas. Utilizando una técnica llamada RIBOTAC, el fármaco identifica y descompone este ARN sin dañar las células sanas. Pruebas en líneas de células cancerosas mostraron un crecimiento reducido, sugiriendo potencial para terapias novedosas.
Un equipo de la Facultad de Medicina de la Universidad Hebrea de Jerusalén ha creado una molécula similar a un fármaco para dirigirse a TERRA, una molécula de ARN que mantiene los extremos de los cromosomas y apoya la estabilidad celular. Cuando TERRA falla, puede permitir que las células cancerosas en tumores como los del cerebro y los huesos crezcan de manera incontrolable.
Los investigadores utilizaron RIBOTAC, o Ribonuclease-Targeting Chimera, para construir una pequeña molécula que reconoce un pliegue único de G-quadruplex en TERRA. Esta estructura permite que la molécula reclute la enzima RNase L de la célula, que degrada el ARN. Como explicó el Dr. Raphael I. Benhamou, "Hemos creado una herramienta que actúa como un misil guiado para el ARN malo. Puede encontrar TERRA dentro de las células cancerosas y hacer que desaparezca, sin dañar las partes sanas de la célula."
En experimentos con líneas de células cancerosas HeLa y U2OS, que representan cánceres difíciles de tratar, el tratamiento redujo los niveles de TERRA y ralentizó el crecimiento celular. Esta es la primera demostración de la destrucción selectiva de TERRA sin afectar ARN similares.
El estudio, realizado por el Dr. Benhamou, Elias Khaskia y Dipak Dahatonde, se publicó en Advanced Science en 2025 (DOI: 10.1002/advs.202512715). Destaca un cambio hacia terapias dirigidas al ARN, más allá de los fármacos tradicionales enfocados en proteínas. Benhamou señaló, "Esta es una nueva forma de pensar en la medicina. En lugar de centrarnos solo en las proteínas, ahora estamos aprendiendo cómo dirigirse al ARN que las controla. Eso podría abrir la puerta al tratamiento de enfermedades que una vez pensamos eran imposibles de alcanzar."
Este enfoque podría transformar los tratamientos del cáncer al abordar los impulsores genéticos en su núcleo.