Forskare vid Hebreiska universitetet i Jerusalem har utvecklat en ny läkemedelsmolekyl som specifikt förstör TERRA, en RNA som är essentiell för vissa cancercellers överlevnad. Med en teknik kallad RIBOTAC identifierar läkemedlet och bryter ner denna RNA utan att skada friska celler. Tester på cancercellinjer visade minskad tillväxt, vilket tyder på potential för nya terapier.
Ett team från Hebreiska universitetets medicinska fakultet i Jerusalem har skapat en molekyl liknande ett läkemedel för att rikta sig mot TERRA, en RNA-molekyl som upprätthåller kromosomändar och stödjer cellstabilitet. När TERRA fungerar felaktigt kan det möjliggöra okontrollerad tillväxt av cancerceller i tumörer som de i hjärnan och ben.
Forskarnas använde RIBOTAC, eller Ribonuclease-Targeting Chimera, för att bygga en liten molekyl som känner igen en unik G-quadruplex-vikning i TERRA. Denna struktur gör det möjligt för molekylen att rekrytera cellens RNase L-enzym, som bryter ner RNA. Som Dr. Raphael I. Benhamou förklarade, "Vi har skapat ett verktyg som fungerar som en vägledd missil för dålig RNA. Det kan hitta TERRA inuti cancerceller och få det att försvinna—utan att skada friska delar av cellen."
I experiment med HeLa- och U2OS-cancercellinjer—som representerar svåra att behandla cancer—sänkte behandlingen TERRA-nivåer och bromsade celltillväxten. Detta är den första demonstrationen av selektiv förstörelse av TERRA utan att påverka liknande RNA.
Studien, utförd av Dr. Benhamou, Elias Khaskia och Dipak Dahatonde, publicerades i Advanced Science 2025 (DOI: 10.1002/advs.202512715). Den belyser en övergång till RNA-riktade terapier, bortom traditionella proteinfokuserade läkemedel. Benhamou noterade, "Detta är ett nytt sätt att tänka på medicin. Istället för att bara fokusera på proteiner lär vi oss nu att rikta oss mot RNA som kontrollerar dem. Det kan öppna dörren till att behandla sjukdomar som vi en gång trodde var omöjliga att nå."
Detta tillvägagångssätt kan omforma cancervård genom att adressera genetiska drivkrafter i deras kärna.