エルサレムのヘブライ大学で科学者らが、特定の癌細胞の生存に不可欠なRNAであるTERRAを特異的に破壊する新しい薬分子を開発した。RIBOTACと呼ばれる技術を用いて、この薬は健康な細胞を害することなくこのRNAを識別し分解する。癌細胞株でのテストでは成長の減少が示され、新規療法の可能性を示唆している。
エルサレムのヘブライ大学医学部のチームは、TERRAを標的とする薬様分子を作成した。このRNA分子は染色体末端を維持し、細胞の安定性を支える。TERRAが機能不全を起こすと、脳や骨の腫瘍などの癌細胞が制御不能に成長する可能性がある。
研究者らはRIBOTAC（Ribonuclease-Targeting Chimera）を用いて、TERRAの独特なG-quadruplex折り畳みを認識する小型分子を構築した。この構造により、分子は細胞のRNase L酵素を募集し、RNAを分解する。ラファエル・I・ベンハムー博士は、「悪玉RNAのための誘導ミサイルのようなツールを作成した。これは癌細胞内のTERRAを見つけ出し、消滅させる—細胞の健康な部分を害することなく。」と説明した。
HeLaおよびU2OS癌細胞株—治療が難しい癌を代表する—での実験では、治療によりTERRAレベルが低下し、細胞成長が遅くなった。これは類似のRNAに影響を与えずにTERRAを選択的に破壊する最初のデモンストレーションである。
ベンハムー博士、エリアス・ハスキア、ディパク・ダハトンデによるこの研究は、2025年にAdvanced Scienceに掲載された（DOI: 10.1002/advs.202512715）。これは伝統的なタンパク質中心の薬を超えたRNA標的療法へのシフトを強調している。ベンハムーは、「これは医学の新しい考え方だ。タンパク質だけに焦点を当てるのではなく、それらを制御するRNAを標的化する方法を学んでいる。これにより、かつて到達不可能と思われた疾患の治療の扉が開くかもしれない。」と述べた。
このアプローチは、遺伝的駆動因子をその核心で対処することで、癌治療を再構築する可能性がある。