Des chercheurs de Stanford ont créé une technologie basée sur CRISPR pour cibler l'ARN dans les neurones, permettant des processus de réparation pour les maladies génétiques. La méthode aborde les principaux défis dans la livraison de Cas9 et la réparation de l'ADN. Elle révèle des règles uniques d'édition du génome dans les neurones, ouvrant la voie à des thérapies ciblées.

Des chercheurs ont développé la première thérapie expérimentale à base d’ARNm pour la déficience en ISG15, une mutation génétique rare offrant une immunité virale presque universelle, comme rapporté le 9 septembre 2025.

Illumina a introduit un outil d'IA aidant au diagnostic des maladies rares. Cette innovation améliore l'analyse génétique pour des conditions complexes. Elle a été mise en avant dans les mises à jour des nouvelles de la biotechnologie.