Peneliti Stanford telah menciptakan teknologi berbasis CRISPR untuk menargetkan RNA di neuron, memungkinkan proses perbaikan untuk penyakit genetik. Metode ini mengatasi tantangan utama dalam pengiriman Cas9 dan perbaikan DNA. Ini mengungkap aturan pengeditan genom unik di neuron, membuka jalan untuk terapi yang ditargetkan.

Para peneliti mengembangkan terapi berbasis mRNA eksperimental pertama untuk kekurangan ISG15, mutasi genetik langka yang memberikan kekebalan virus hampir universal, seperti dilaporkan pada 9 September 2025.

Illumina memperkenalkan alat AI yang membantu dalam diagnosis penyakit langka. Inovasi ini meningkatkan analisis genetik untuk kondisi kompleks. Ini disorot dalam pembaruan berita bioteknologi.