Investigadores de Stanford han creado una tecnología basada en CRISPR para apuntar al ARN en neuronas, permitiendo procesos de reparación para enfermedades genéticas. El método aborda los principales desafíos en la entrega de Cas9 y la reparación de ADN. Revela reglas únicas de edición genómica en neuronas, allanando el camino para terapias dirigidas.

Investigadores desarrollaron la primera terapia experimental basada en mRNA para la deficiencia de ISG15, una mutación genética rara que proporciona inmunidad viral casi universal, según se informó el 9 de septiembre de 2025.

Illumina presentó una herramienta de IA que ayuda en el diagnóstico de enfermedades raras. Esta innovación mejora el análisis genético para condiciones complejas. Fue destacada en actualizaciones de noticias de biotecnología.