لقد أنشأ باحثو ستانفورد تقنية قائمة على CRISPR لاستهداف الـRNA في الخلايا العصبية، مما يمكن عمليات الإصلاح للأمراض الوراثية. الطريقة تتناول التحديات الرئيسية في توصيل Cas9 والإصلاح الجيني. كشفت عن قواعد فريدة لتحرير الجينوم في الخلايا العصبية، ممهدة الطريق للعلاجات المستهدفة.

طور الباحثون أول علاج تجريبي قائم على الحمض النووي الريبي المرسال (mRNA) لنقص ISG15، وهو طفرة جينية نادرة توفر مناعة شبه عالمية ضد الفيروسات، كما ورد في 9 سبتمبر 2025.

قدمت Illumina أداة ذكاء اصطناعي تساعد في تشخيص الأمراض النادرة. يعزز هذا الابتكار التحليل الجيني للحالات المعقدة. تم تسليط الضوء عليها في تحديثات أخبار التكنولوجيا الحيوية.