Forskarna vid Stanford har skapat en CRISPR-baserad teknologi för att rikta in sig på RNA i neuroner, vilket möjliggör reparationsprocesser för genetiska sjukdomar. Metoden hanterar nyckelfrågor i Cas9-leverans och DNA-reparation. Den avslöjar unika regler för genredigering i neuroner, banar väg för riktade terapier.

Forskare har utvecklat den första experimentella mRNA-baserade terapin för ISG15-brist, en sällsynt genetisk mutation som ger nära universell viral immunitet, enligt rapporter den 9 september 2025.

Illumina introducerade ett AI-verktyg som hjälper till vid diagnos av sällsynta sjukdomar. Denna innovation förbättrar genetisk analys för komplexa tillstånd. Det lyftes fram i uppdateringar av biotekniknyheter.