Pesquisadores de Stanford criaram uma tecnologia baseada em CRISPR para visar RNA em neurônios, permitindo processos de reparo para doenças genéticas. O método aborda os principais desafios na entrega de Cas9 e reparo de DNA. Ele revela regras únicas de edição genômica em neurônios, pavimentando o caminho para terapias direcionadas.

Pesquisadores desenvolveram a primeira terapia experimental baseada em mRNA para deficiência de ISG15, uma mutação genética rara que proporciona imunidade viral quase universal, conforme relatado em 9 de setembro de 2025.

A Illumina introduziu uma ferramenta de IA que auxilia no diagnóstico de doenças raras. Essa inovação aprimora a análise genética para condições complexas. Foi destacada em atualizações de notícias de biotecnologia.