Un essai clinique pionnier à l'Université du Michigan a démontré que les greffes de cellules souches adultes peuvent améliorer en toute sécurité la vision chez des patients atteints de dégénérescence maculaire liée à l'âge sèche avancée. Les premiers résultats de six participants montrent des gains significatifs de vue sans effets secondaires graves. Les chercheurs évaluent désormais des doses plus élevées chez des patients supplémentaires.
La dégénérescence maculaire liée à l'âge (AMD) touche environ 20 millions d'adultes aux États-Unis, principalement ceux de plus de 60 ans, en endommageant la macula et en provoquant une perte de vision centrale. Bien que la vision périphérique reste intacte, les patients peinent avec des tâches comme la lecture ou la reconnaissance des visages. Les traitements actuels ne font que ralentir la progression, mais une nouvelle étude dans Cell Stem Cell explore des options régénératives utilisant des cellules souches épithéliales pigmentaires rétiniennes issues de tissu oculaire adulte postmortem.
Dans un essai de phase 1/2a, six participants atteints d'AMD sèche avancée — la forme la plus courante, touchant plus de 90 % des cas — ont subi une chirurgie pour recevoir la dose la plus faible de 50 000 cellules souches spécialisées. Ces cellules, limitées à la maturation en cellules épithéliales pigmentaires rétiniennes, visent à remplacer celles qui sont défaillantes ou mortes dans la rétine. La procédure s'est avérée sûre, sans rapports d'inflammation grave ou de croissance tumorale.
Un an après le traitement, les yeux traités ont montré des améliorations mesurables : les participants ont lu 21 lettres supplémentaires sur un tableau standard d'acuité visuelle, contrairement à leurs yeux non traités. « Bien que nous ayons été satisfaits des données de sécurité, la partie excitante était que leur vision s'améliorait aussi », a déclaré Rajesh C. Rao, M.D., professeur Leonard G. Miller d'ophtalmologie et de sciences visuelles à l'Université du Michigan. Il a ajouté : « Nous avons été surpris par l'ampleur du gain visuel chez les patients les plus sévèrement atteints qui ont reçu les greffes de RPE dérivées de cellules souches adultes. Ce niveau de gain visuel n'a pas été observé dans ce groupe de patients atteints d'AMD sèche avancée. »
L'essai suit désormais 12 participants supplémentaires recevant des doses plus élevées de 150 000 ou 250 000 cellules. Si la sécurité se maintient, il passera à des phases ultérieures. « Nous sommes reconnaissants envers tous nos participants qui nous permettent de mieux comprendre si cette intervention est suffisamment sûre pour devenir une thérapie future », a noté Rao. Ce travail financé par le NIH à l'Université du Michigan met en lumière les progrès de la médecine régénérative pour la perte de vision irréversible.