En banbrytande klinisk prövning vid University of Michigan har visat att transplantationer av vuxna stamceller kan förbättra synen säkert hos patienter med avancerad torr åldersrelaterad makuladegeneration. Tidiga resultat från sex deltagare visar betydande synförbättringar utan allvarliga biverkningar. Forskare utvärderar nu högre doser hos ytterligare patienter.
Åldersrelaterad makuladegeneration (AMD) drabbar ungefär 20 miljoner vuxna i USA, främst de över 60 år, genom att skada makula och orsaka central synförlust. Även om perifer syn kvarstår har patienter svårt med uppgifter som läsning eller ansiktsigenkänning. Nuvarande behandlingar bromsar endast progressionen, men en ny studie i Cell Stem Cell undersöker regenerativa alternativ med stamceller för retinal pigmentepitel härledda från vuxen post mortem ögonvävnad.
I en fas 1/2a-prövning genomgick sex deltagare med avancerad torr AMD — den vanligaste formen som drabbar över 90 % av fallen — kirurgi för att få den lägsta dosen på 50 000 specialiserade stamceller. Dessa celler, begränsade till att mogna till retinala pigmentepitelceller, syftar till att ersätta dysfunktionella eller döda celler i näthinnan. Proceduren visade sig säker, utan rapporter om allvarlig inflammation eller tumörtillväxt.
Ett år efter behandling visade behandlade ögon mätbara förbättringar: deltagarna läste 21 bokstäver till på en standard synskala, till skillnad från deras obehandlade ögon. "Även om vi var nöjda med säkerhetsdata var det spännande att deras syn också förbättrades," sade Rajesh C. Rao, M.D., Leonard G. Miller Professor i Oftalmologi & Visuella Vetenskaper vid University of Michigan. Han tillade: "Vi förvånades över omfattningen av synvinsten hos de mest svårt drabbade patienterna som fick stamcellsderiverade RPE-transplantationer. Denna nivå av synvinst har inte setts i denna grupp patienter med avancerad torr AMD."
Prövningen övervakar nu 12 ytterligare deltagare som får högre doser på 150 000 eller 250 000 celler. Om säkerheten håller avancerar den till senare faser. "Vi är tacksamma mot alla våra deltagare som låter oss bättre förstå om denna intervention är tillräckligt säker för att bli en framtida terapi," noterade Rao. Detta NIH-finansierade arbete vid University of Michigan belyser framsteg inom regenerativ medicin för irreversibel synförlust.