ミシガン大学の画期的な臨床試験で、成人幹細胞移植が進行した乾性加齢黄斑変性患者の視力を安全に改善できることが示された。6人の参加者の初期結果では、重篤な副作用なしに視力の有意な向上が見られた。研究者らは現在、追加患者で高用量を評価中だ。
加齢黄斑変性（AMD）は米国で約2,000万人の成人を影響し、主に60歳以上の人々が黄斑を損ない中心視野喪失を引き起こす。周辺視野は残るものの、読書や顔認識などの作業に苦労する。現在の治療は進行を遅らせるのみだが、Cell Stem Cellに掲載された新たな研究では、成人死後眼組織由来の網膜色素上皮幹細胞を用いた再生アプローチを探求している。
フェーズ1/2a試験で、進行乾性AMD（最も一般的な形態で症例の90%以上を占める）の6人の参加者が、最低用量50,000個の特殊幹細胞を手術で受けた。これらの細胞は網膜色素上皮細胞にのみ成熟するよう制限され、網膜の機能不全または死細胞を置き換えることを目的とする。この処置は安全で、重度の炎症や腫瘍成長の報告はなかった。
治療1年後、治療眼は測定可能な改善を示した：参加者は標準視力表で21文字多く読めたのに対し、非治療眼ではそうではなかった。「安全性データに満足したものの、興奮したのは視力が向上していた点だ」と、ミシガン大学眼科学・視覚科学レナード・G・ミラー教授のラジェシュ・C・ラオ医学博士は語った。彼は続けた、「成人幹細胞由来RPE移植を受けた最も重症患者での視力向上の大きさに驚いた。この進行乾性AMD患者群ではこれほどの視力向上はこれまで見られなかった」。
試験は現在、150,000個または250,000個の高用量を受けたさらに12人の参加者を追跡中だ。安全性が維持されれば、後期フェーズへ進む。「この介入が将来の治療として十分安全かをより良く理解させてくれる参加者全員に感謝する」とラオ氏は述べた。ミシガン大学で行われたこのNIH資金による研究は、不可逆的視力喪失に対する再生医療の進展を強調している。