अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (एफडीए) ने थैलेसीमिया वाले वयस्कों में एनीमिया के इलाज के लिए मितापिवाट (एक्वेस्मे ब्रांड नाम से) को मंजूरी दे दी है, जो लाल रक्त कोशिकाओं की ऊर्जा सुधारकर काम करता है। यह गोली नियमित रक्त आधान की आवश्यकता वाले और न वाले दोनों रोगियों के लिए ली जा सकती है। विशेषज्ञों का कहना है कि यह भारत जैसे देशों में रोग प्रबंधन को बदल सकता है जहां थैलेसीमिया का बोझ अधिक है।
थैलेसीमिया एक आनुवंशिक रक्त विकार है जो हीमोग्लोबिन और स्वस्थ लाल रक्त कोशिकाओं के उत्पादन को प्रभावित करता है। अमेरिकी एफडीए ने हाल ही में मितापिवाट को मंजूरी दी है, जो इस विकार से ग्रस्त वयस्कों में एनीमिया का इलाज करने वाली पहली मौखिक दवा है। यह दवा लाल रक्त कोशिकाओं के अंदर ऊर्जा संतुलन सुधारकर काम करती है, जिससे कोशिकाएं लंबे समय तक जीवित रहती हैं और ऑक्सीजन परिवहन बेहतर होता है।
डॉ राहुल भार्गव, फोर्टिस इंस्टीट्यूट ऑफ ब्लड डिसऑर्डर्स, गुरुग्राम के निदेशक, कहते हैं, "पहली बार ऐसी दवा विकसित की गई है जो रोग की कोशिकीय जड़ को सीधे संबोधित करती है, न कि केवल उसके परिणामों का प्रबंधन। यह थैलेसीमिया रोगियों की जीवन गुणवत्ता को काफी बदल सकती है, खासकर भारत में जहां रोग का बोझ ऊंचा है।"
क्लिनिकल ट्रायल्स जैसे एनर्जाइज और एनर्जाइज-टी ने हीमोग्लोबिन स्तर में वृद्धि और आधान आवश्यकताओं में कमी दिखाई है। यह दवा ट्रांसफ्यूजन-डिपेंडेंट थैलेसीमिया (टीडीटी) और नॉन-ट्रांसफ्यूजन-डिपेंडेंट थैलेसीमिया (एनटीडीटी) दोनों के लिए उपयोगी है। डॉ अनुपम सचदेवा, सर गंगा राम अस्पताल, नई दिल्ली के निदेशक, बताते हैं कि बच्चों के लिए एक्टिवेट-किड्स ट्रायल ने इसकी सुरक्षा और प्रभावशीलता स्थापित की है।
भारत में, हर साल लगभग 8,000 बच्चे थैलेसीमिया मेजर से जन्म लेते हैं, और अधिकांश को आजीवन आधानों पर निर्भर रहना पड़ता है। हालांकि, यह दवा अभी भारत में उपलब्ध नहीं है क्योंकि ड्रग्स कंट्रोलर जनरल ऑफ इंडिया (डीसीजीआई) से मंजूरी नहीं मिली है। रोगी अनुभा तनेजा मुखर्जी, थैलेसीमिया पेशेंट्स एडवोकेसी ग्रुप की सचिव, कहती हैं, "यदि शीघ्र पहुंच सुनिश्चित हो तो यह आशा की किरण है। हमें विभिन्न श्रेणियों के रोगियों के लिए इसकी प्रभावशीलता जाननी होगी।"
यह चिकित्सा रक्त आधान और आयरन चेलेशन थेरेपी से अधिक लक्षित है, और हड्डी का मज्जा प्रत्यारोपण की तुलना में अधिक सुलभ हो सकती है। जब भारत में उपलब्ध होगी, तो यह सरकारी कार्यक्रमों के माध्यम से पहुंच योग्य हो सकती है, जिससे रोगियों, परिवारों और स्वास्थ्य प्रणाली पर बोझ कम हो।
