Die US Food and Drug Administration (FDA) hat Mitapivat (Handelsname Aqvesme) zur Behandlung von Anämie bei Erwachsenen mit Thalassämie zugelassen, das durch Verbesserung der Energie roter Blutkörperchen wirkt. Die zweimal täglich einzunehmende Pille kann von Patienten mit regelmäßigen Bluttransfusionen oder ohne genommen werden. Experten sagen, sie könnte die Krankheitsmanagement in Ländern mit hoher Belastung wie Indien revolutionieren.
Thalassämie ist eine erbliche Bluterkrankung, die die Fähigkeit des Körpers beeinträchtigt, Hämoglobin und gesunde rote Blutkörperchen zu produzieren. Die US FDA hat kürzlich Mitapivat, vermarktet als Aqvesme, als erstes orales Medikament zur Behandlung von Anämie bei Erwachsenen mit dieser Erkrankung zugelassen. Das Medikament verbessert das Energiegleichgewicht in roten Blutkörperchen, sodass sie länger überleben und Sauerstoff effektiver transportieren können.
Dr. Rahul Bhargava, Direktor und Leiter der Hämatologie am Fortis Institute of Blood Disorders in Gurugram, bezeichnet es als Meilenstein: „Erstmals wurde ein Medikament entwickelt, das die Krankheit direkt auf zellulärer Ebene bekämpft, anstatt nur ihre Folgen zu managen. Dies kann das Leben von Thalassämie-Patienten weltweit – und besonders in Indien, wo die Krankheitslast hoch bleibt – erheblich verbessern.“
Klinische Studien wie ENERGIZE und ENERGIZE-T zeigten Steigerungen des Hämoglobinspiegels und Reduktionen des Transfusionsbedarfs. Die Therapie nützt sowohl transfusionsabhängigen Thalassämie-Patienten (TDT) als auch nicht-transfusionsabhängigen (NTDT). Dr. Anupam Sachdeva, Direktor der pädiatrischen Hämatologie und Onkologie am Sir Ganga Ram Hospital in Neu-Delhi, bemerkt, dass die ACTIVATE-Kids-Studie die Sicherheit und Wirksamkeit bei Kindern bestätigt hat.
In Indien werden jährlich rund 8.000 Babys mit schwerer Thalassämie geboren, die meisten abhängig von lebenslangen Transfusionen. Das Medikament ist hier noch nicht verfügbar, wartet auf Zulassung durch den Drugs Controller General of India (DCGI). Anubha Taneja Mukherjee, Sekretärin der Thalassaemia Patients Advocacy Group, nennt es „einen Lichtstrahl der Hoffnung, wenn schneller Zugang gewährleistet wird. Wir müssen auch die Wirksamkeit und Eignung für verschiedene Patientenkategorien prüfen.“
Diese Behandlung ist gezielter als Bluttransfusionen und Eisenkelationstherapie und potenziell zugänglicher als kurative Knochenmarktransplantationen. Sobald sie in Indien eingeführt wird, könnte sie durch Regierungsprogramme unterstützt werden, was die wirtschaftliche, physische und emotionale Belastung für Patienten, Familien und das Gesundheitssystem lindert.
