وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على ميتابيفات (اسم تجاري أقفيسم) لعلاج فقر الدم لدى البالغين المصابين بالثلاسيميا، حيث يعمل عن طريق تحسين طاقة خلايا الدم الحمراء. يمكن للمرضى تناول الحبوب مرتين يوميًا سواء كانوا بحاجة إلى نقل دم منتظم أو لا. يقول الخبراء إنها قد تحول إدارة المرض في الدول ذات العبء العالي مثل الهند.
الثلاسيميا هي اضطراب دم وراثي يعيق قدرة الجسم على إنتاج الهيموغلوبين وخلايا الدم الحمراء السليمة. وافقت الـ FDA الأمريكية مؤخرًا على ميتابيفات، المعروف تجاريًا باسم أقفيسم، كأول دواء فموي لعلاج فقر الدم لدى البالغين بهذه الحالة. يحسن الدواء توازن الطاقة داخل خلايا الدم الحمراء، مما يسمح لها بالبقاء لفترة أطول ونقل الأكسجين بشكل أكثر فعالية.
يصف الدكتور رحول بهارغافا، مدير ورئيس قسم أمراض الدم في معهد فورتيس لاضطرابات الدم في غوروغرام، الدواء بأنه حدث تاريخي: «لأول مرة، تم تطوير دواء يعالج المرض مباشرة في أساسه الخلوي بدلاً من مجرد إدارة عواقبه. يمكن أن يغير هذا بشكل كبير جودة حياة مرضى الثلاسيميا في جميع أنحاء العالم—وفي الهند بشكل خاص، حيث يظل عبء المرض مرتفعًا».
أظهرت التجارب السريرية، بما في ذلك ENERGIZE وENERGIZE-T، ارتفاعًا في مستويات الهيموغلوبين وانخفاضًا في احتياجات النقل الدموي. يفيد العلاج مرضى الثلاسيميا المعتمدين على النقل الدموي (TDT) وأولئك غير المعتمدين عليه (NTDT). يشير الدكتور أنوبام ساختديفا، مدير قسم أمراض الدم والأورام لدى الأطفال في مستشفى سير غانغا رام في نيودلهي، إلى أن تجربة ACTIVATE-Kids أكدت سلامته وفعاليته لدى الأطفال.
في الهند، يولد حوالي 8000 طفل مصابين بالثلاسيميا الشديدة كل عام، مع الاعتماد معظمهم على عمليات نقل دم مدى الحياة. الدواء غير متاح هنا بعد، في انتظار موافقة مدير عام السيطرة على الأدوية الهندي (DCGI). تقول أنوبها تانيجا موكرجي، سكرتيرة مجموعة الدفاع عن مرضى الثلاسيميا، إنه «شعاع أمل إذا تم ضمان الوصول السريع إليه. نحتاج أيضًا إلى معرفة الفعالية والملاءمة لفئات مختلفة من المرضى».
هذا العلاج أكثر استهدافًا من عمليات نقل الدم وعلاج إزالة الحديد، وقد يكون أكثر سهولة في الوصول من زراعة نخاع العظم العلاجية. بمجرد إدخاله في الهند، يمكن دعمه من خلال برامج حكومية، مما يخفف العبء الاقتصادي والجسدي والعاطفي على المرضى وعائلاتهم والنظام الصحي.
