L'Administration américaine des denrées alimentaires et des médicaments (FDA) a approuvé le mitapivat (nom de marque Aqvesme) pour traiter l'anémie chez les adultes atteints de thalassémie, en améliorant l'énergie des globules rouges. La pilule, prise deux fois par jour, peut être utilisée par les patients nécessitant des transfusions sanguines régulières ou non. Les experts estiment qu'elle pourrait transformer la prise en charge de la maladie dans les pays à forte prévalence comme l'Inde.
La thalassémie est un trouble sanguin héréditaire qui altère la capacité du corps à produire de l'hémoglobine et des globules rouges sains. La FDA américaine a récemment approuvé le mitapivat, commercialisé sous le nom Aqvesme, comme premier médicament oral pour traiter l'anémie chez les adultes atteints de cette affection. Le médicament améliore l'équilibre énergétique à l'intérieur des globules rouges, leur permettant de survivre plus longtemps et de transporter l'oxygène plus efficacement.
Le Dr Rahul Bhargava, directeur et chef du service d'hématologie à l'Institut Fortis of Blood Disorders à Gurugram, le qualifie de jalon : «Pour la première fois, un médicament a été développé qui traite directement la maladie à son cœur cellulaire plutôt que de ne gérer que ses conséquences. Cela peut transformer de manière significative la qualité de vie des patients thalassémiques dans le monde entier – et particulièrement en Inde, où le fardeau de la maladie reste élevé. »
Les essais cliniques, dont ENERGIZE et ENERGIZE-T, ont démontré des augmentations des niveaux d'hémoglobine et des réductions des besoins en transfusions. La thérapie bénéficie aux patients atteints de thalassémie dépendante des transfusions (TDT) comme à ceux non dépendants (NTDT). Le Dr Anupam Sachdeva, directeur de l'hématologie et de l'oncologie pédiatriques à l'hôpital Sir Ganga Ram à New Delhi, note que l'essai ACTIVATE-Kids a confirmé sa sécurité et son efficacité chez les enfants.
En Inde, environ 8 000 bébés naissent chaque année avec une thalassémie majeure, la plupart dépendant de transfusions à vie. Le médicament n'est pas encore disponible ici, en attente d'approbation par le Drugs Controller General of India (DCGI). Anubha Taneja Mukherjee, secrétaire du Thalassaemia Patients Advocacy Group, y voit «un rayon d'espoir si un accès rapide est assuré. Nous devons aussi évaluer son efficacité et son adéquation pour diverses catégories de patients. »
Ce traitement est plus ciblé que les transfusions sanguines et la thérapie de chélation du fer, et potentiellement plus accessible que les greffes de moelle osseuse curatives. Une fois introduit en Inde, il pourrait être soutenu par des programmes gouvernementaux, allégeant le fardeau économique, physique et émotionnel sur les patients, les familles et le système de santé.
