La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha aprobado mitapivat (nombre comercial Aqvesme) para tratar la anemia en adultos con talasemia, actuando al mejorar la energía de los glóbulos rojos. La píldora, tomada dos veces al día, puede usarse por pacientes que necesitan transfusiones regulares o no. Los expertos dicen que podría transformar el manejo de la enfermedad en países con alta carga como India.
La talasemia es un trastorno sanguíneo hereditario que afecta la capacidad del cuerpo para producir hemoglobina y glóbulos rojos sanos. La FDA de EE.UU. ha aprobado recientemente mitapivat, comercializado como Aqvesme, como el primer medicamento oral para tratar la anemia en adultos con esta condición. El fármaco mejora el equilibrio energético dentro de los glóbulos rojos, permitiéndoles sobrevivir más tiempo y transportar oxígeno de manera más efectiva.
El Dr. Rahul Bhargava, director y jefe de hematología en el Fortis Institute of Blood Disorders en Gurugram, lo describe como un hito: «Por primera vez, se ha desarrollado un fármaco que aborda directamente la enfermedad en su núcleo celular en lugar de solo gestionar sus consecuencias. Esto puede transformar significativamente la calidad de vida de los pacientes con talasemia en todo el mundo, y especialmente en India, donde la carga de la enfermedad sigue siendo alta».
Los ensayos clínicos, incluidos ENERGIZE y ENERGIZE-T, han demostrado aumentos en los niveles de hemoglobina y reducciones en las necesidades de transfusiones. La terapia beneficia tanto a pacientes con talasemia dependiente de transfusiones (TDT) como a aquellos con talasemia no dependiente de transfusiones (NTDT). El Dr. Anupam Sachdeva, director de hematología y oncología pediátrica en el Sir Ganga Ram Hospital en Nueva Delhi, señala que el ensayo ACTIVATE-Kids ha confirmado su seguridad y eficacia en niños.
En India, alrededor de 8.000 bebés nacen cada año con talasemia mayor, la mayoría dependiendo de transfusiones de por vida. El fármaco aún no está disponible aquí, pendiente de aprobación por el Drugs Controller General of India (DCGI). Anubha Taneja Mukherjee, secretaria del Thalassaemia Patients Advocacy Group, lo califica de «un rayo de esperanza si se asegura un acceso rápido. También necesitamos conocer su eficacia y adecuación para diversas categorías de pacientes».
Este tratamiento es más dirigido que las transfusiones de sangre y la terapia de quelación de hierro, y potencialmente más accesible que los trasplantes de médula ósea curativos. Una vez introducido en India, podría respaldarse con programas gubernamentales, aliviando la carga económica, física y emocional en pacientes, familias y el sistema sanitario.
