Une étude de l'UCLA Health a révélé qu'une seule dose de rapamycine améliorait les changements cérébraux et comportementaux apparentés à l'autisme chez des souris adultes en environ deux heures. Ces effets étaient temporaires et la recherche a été menée uniquement sur des souris.
L'étude, publiée dans Nature Communications, a montré qu'une inflammation légère pendant la gestation chez les souris entraînait des problèmes durables chez la progéniture, notamment une hyperactivité cérébrale, une sensibilité sensorielle, des comportements répétitifs et un risque accru de crises d'épilepsie. Les chercheurs ont administré à la progéniture adulte une dose unique de rapamycine, un médicament immunosuppresseur, qui a rapidement normalisé l'activité neuronale, réduit la vulnérabilité aux crises et amélioré la communication des réseaux cérébraux. Le Dr Harley Kornblum, auteur principal et directeur du centre de recherche sur les déficiences intellectuelles et développementales de l'UCLA, a déclaré que la normalisation fonctionnelle rapide suggère que le cerveau adulte pourrait être plus adaptable qu'on ne le pensait. Le Dr Janel Le Belle, première auteure, a noté que certaines caractéristiques liées à l'autisme pourraient être traitées en ciblant les circuits fonctionnels plutôt que la structure physique. Le Dr Neil Harris, co-auteur principal, a averti que les bienfaits de la rapamycine n'étaient pas durables et qu'une utilisation répétée pouvait être toxique, ce qui la rend impropre à un traitement humain. Les résultats soulignent plutôt des cibles potentielles telles que l'activité de la voie mTOR et l'équilibre neuronal pour de futures thérapies.