Sebuah studi UCLA Health menemukan bahwa satu dosis rapamycin memperbaiki perubahan otak dan perilaku yang mirip autisme pada tikus dewasa dalam waktu sekitar dua jam. Efek ini bersifat sementara dan penelitian tersebut hanya dilakukan pada tikus.
Studi yang diterbitkan dalam Nature Communications ini menunjukkan bahwa peradangan ringan selama kehamilan pada tikus menyebabkan masalah yang bertahan lama pada keturunannya, termasuk aktivitas otak yang berlebihan, sensitivitas sensorik, perilaku repetitif, dan risiko kejang yang lebih tinggi. Para peneliti memberikan dosis tunggal rapamycin, obat penekan sistem kekebalan tubuh, kepada keturunan yang telah dewasa, yang dengan cepat menormalkan aktivitas neuron, mengurangi kerentanan terhadap kejang, dan memperbaiki komunikasi jaringan otak.
Dr. Harley Kornblum, penulis senior dan direktur UCLA Intellectual and Developmental Disabilities Research Center, mengatakan bahwa normalisasi fungsional yang cepat menunjukkan bahwa otak orang dewasa mungkin lebih adaptabel daripada yang diperkirakan sebelumnya. Dr. Janel Le Belle, penulis pertama, mencatat bahwa beberapa fitur yang berhubungan dengan autisme mungkin dapat ditangani dengan menargetkan sirkuit fungsional alih-alih struktur fisik.
Dr. Neil Harris, rekan penulis senior, memperingatkan bahwa manfaat rapamycin tidak bertahan lama dan penggunaan berulang dapat bersifat toksik, sehingga menjadikannya tidak cocok sebagai pengobatan untuk manusia. Temuan ini justru menunjukkan target potensial seperti aktivitas jalur mTOR dan keseimbangan neuronal untuk terapi di masa depan.