Une thérapie expérimentale par lymphocytes T a permis à quatre enfants atteints de cancers du cerveau agressifs, généralement mortels, de survivre plusieurs années après leur traitement dans le cadre d'un essai clinique. Trois d'entre eux ne présentent aucun signe de la maladie.
Les enfants ont reçu une thérapie par lymphocytes T dirigés contre les antigènes tumoraux au Children’s National Hospital de Washington, D.C. Un enfant atteint d’un gliome pontique intrinsèque diffus est toujours en vie plus de deux ans après, tandis que trois autres, atteints de glioblastome récurrent, d’astroblastome ou de médulloblastome, ont vécu entre deux et cinq ans sans signe de maladie.
Gene Hwang, qui a travaillé sur cet essai, a déclaré : « Ces enfants peuvent grandir, c’est vraiment formidable. » Catherine Bollard a noté que l'étude de phase I a montré un signal d'efficacité malgré sa petite taille et l'absence de groupe témoin.
La thérapie entraîne les propres lymphocytes T du patient à cibler plusieurs antigènes tumoraux sans modification génétique. Elle a provoqué moins d’effets secondaires que les traitements par cellules CAR-T, principalement de la fatigue et des maux de tête.
Les chercheurs ont maintenant lancé deux essais de suivi, l'un combinant la thérapie avec des ultrasons pour améliorer l'accès au cerveau et l'autre utilisant le séquençage personnalisé de la tumeur pour le ciblage des antigènes.
