Una terapia experimental con células T ha permitido que cuatro niños con cánceres cerebrales agresivos y generalmente mortales sobrevivan durante años tras recibir tratamiento en un ensayo clínico. Tres de ellos no muestran signos de la enfermedad.
Los niños recibieron una terapia de células T con antígenos asociados a tumores en el Children’s National Hospital de Washington D. C. Un niño con glioma pontino intrínseco difuso sigue vivo más de dos años después, mientras que otros tres con glioblastoma, astroblastoma o meduloblastoma recurrentes han vivido entre dos y cinco años sin evidencia de la enfermedad. Gene Hwang, quien trabajó en el ensayo, señaló: “Estos niños pueden crecer; es algo realmente asombroso”. Catherine Bollard destacó que el estudio de fase I mostró una señal de eficacia a pesar de su pequeño tamaño y la falta de un grupo de control. La terapia entrena las propias células T del paciente para atacar múltiples antígenos tumorales sin necesidad de modificación genética. Produjo menos efectos secundarios que los tratamientos con células CAR-T, principalmente fatiga y dolor de cabeza. Los investigadores han iniciado ahora dos ensayos de seguimiento: uno que combina la terapia con ultrasonido para mejorar el acceso al cerebro y otro que utiliza la secuenciación personalizada de tumores para atacar antígenos.