Thérapie Génique
Cellules CAR-T modifiées par édition génétique prometteuses contre la leucémie agressive des cellules T
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Des scientifiques de l’University College London et du Great Ormond Street Hospital ont développé une thérapie à base d’édition de bases appelée BE-CAR7 qui utilise des cellules T CAR universelles pour traiter la leucémie lymphoblastique aiguë à cellules T en rechute ou réfractaire. Les résultats préliminaires de l’essai publiés dans le New England Journal of Medicine et présentés à la réunion annuelle de l’American Society of Hematology indiquent des rémissions profondes chez la plupart des patients, y compris ceux qui n’ont pas répondu aux traitements standards, en relevant des défis de longue date dans les thérapies basées sur les cellules T.
Une injection unique de thérapie génique a considérablement amélioré l'audition chez dix patients nés avec une forme génétique de surdité, selon une nouvelle étude. Les chercheurs ont administré une copie fonctionnelle du gène OTOF dans l'oreille interne, la plupart des patients ayant retrouvé l'audition en moins d'un mois. Le traitement, testé en Chine, s'est révélé sûr et efficace pour des personnes âgées de un à 24 ans.
Rapporté par l'IA
Des chercheurs de l'Université de Waterloo ont développé des bactéries modifiées génétiquement conçues pour envahir et manger les tumeurs solides de l'intérieur vers l'extérieur. L'approche utilise des microbes qui prospèrent dans des environnements sans oxygène, ciblant les noyaux des tumeurs pauvres en oxygène. Une modification génétique permet aux bactéries de survivre près des bords oxygénés, contrôlée par un mécanisme de quorum-sensing.