Thérapie Génique
Cellules CAR-T modifiées par édition génétique prometteuses contre la leucémie agressive des cellules T
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Des scientifiques de l’University College London et du Great Ormond Street Hospital ont développé une thérapie à base d’édition de bases appelée BE-CAR7 qui utilise des cellules T CAR universelles pour traiter la leucémie lymphoblastique aiguë à cellules T en rechute ou réfractaire. Les résultats préliminaires de l’essai publiés dans le New England Journal of Medicine et présentés à la réunion annuelle de l’American Society of Hematology indiquent des rémissions profondes chez la plupart des patients, y compris ceux qui n’ont pas répondu aux traitements standards, en relevant des défis de longue date dans les thérapies basées sur les cellules T.
Des chercheurs de l'Université de Waterloo ont développé des bactéries modifiées génétiquement conçues pour envahir et manger les tumeurs solides de l'intérieur vers l'extérieur. L'approche utilise des microbes qui prospèrent dans des environnements sans oxygène, ciblant les noyaux des tumeurs pauvres en oxygène. Une modification génétique permet aux bactéries de survivre près des bords oxygénés, contrôlée par un mécanisme de quorum-sensing.
Rapporté par l'IA
L'Administration américaine des aliments et des médicaments a accordé un statut de voie rapide à une thérapie génique inhalable innovante pour le cancer du poumon avancé, après des résultats prometteurs des essais précoces. Développée par Krystal Biotech, le traitement utilise un virus modifié pour délivrer des gènes boosteurs immunitaires directement aux cellules pulmonaires par inhalation. Dans les tests initiaux, il a réduit les tumeurs chez certains patients et arrêté la croissance chez d'autres.
L'Administration américaine des aliments et des médicaments a accordé une approbation accélérée à Forzinity, le premier traitement pour le syndrome de Barth, un rare trouble génétique lié au chromosome X affectant principalement les hommes. Développé par Stealth Biotherapeutics, cette thérapie cible le dysfonctionnement mitochondrial sous-jacent à la condition, offrant un nouvel espoir aux patients atteints de cette maladie potentiellement mortelle. Ce jalon suit des années de plaidoyer et souligne les progrès dans la prise en charge des troubles ultra-rares.
Rapporté par l'IA Vérifié par des faits
Des nanomachines ciblées pour éliminer les cellules sénescentes dans les tissus reproducteurs, ainsi que des thérapies géniques pour la réactivation de la télomérase, ont été rapportées le 11 septembre 2025.