Thérapie Génique
La FDA Accord une Approbation Accélérée pour le Premier Traitement du Syndrome de Barth
Rapporté par l'IA Vérifié par des faits
L'Administration américaine des aliments et des médicaments a accordé une approbation accélérée à Forzinity, le premier traitement pour le syndrome de Barth, un rare trouble génétique lié au chromosome X affectant principalement les hommes. Développé par Stealth Biotherapeutics, cette thérapie cible le dysfonctionnement mitochondrial sous-jacent à la condition, offrant un nouvel espoir aux patients atteints de cette maladie potentiellement mortelle. Ce jalon suit des années de plaidoyer et souligne les progrès dans la prise en charge des troubles ultra-rares.
Des chercheurs découvrent des hubs d'ARN à l'origine de la croissance du cancer du rein
Des scientifiques du Texas A&M University Health Science Center ont découvert que l'ARN forme des hubs semblables à des gouttelettes dans le carcinome rénal à translocation, activant les gènes tumoraux. En développant un interrupteur moléculaire pour dissoudre ces hubs, ils ont stoppé la croissance du cancer dans des modèles de laboratoire et de souris. Ces résultats, publiés dans Nature Communications, offrent une nouvelle approche pour traiter ce cancer pédiatrique agressif.
Nouvelle thérapie basée sur l'ADN réduit le cholestérol de près de 50 %
Des chercheurs de l'Université de Barcelone et de l'Université de l'Oregon ont développé un traitement basé sur l'ADN qui cible le gène PCSK9 pour abaisser les niveaux de cholestérol sans les effets secondaires des statines. Utilisant des épingles à cheveux polypuriques, la thérapie augmente la captation du cholestérol par les cellules et réduit les lipides obstruant les artères dans des modèles animaux. Les résultats, publiés dans Biochemical Pharmacology, suggèrent une alternative plus sûre pour prévenir les maladies cardiovasculaires.
Des nanomachines ciblent les cellules sénescentes dans la reproduction
Des nanomachines ciblées pour éliminer les cellules sénescentes dans les tissus reproducteurs, ainsi que des thérapies géniques pour la réactivation de la télomérase, ont été rapportées le 11 septembre 2025.