Thérapie Génique
Cellules CAR-T modifiées par édition génétique prometteuses contre la leucémie agressive des cellules T
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Des scientifiques de l’University College London et du Great Ormond Street Hospital ont développé une thérapie à base d’édition de bases appelée BE-CAR7 qui utilise des cellules T CAR universelles pour traiter la leucémie lymphoblastique aiguë à cellules T en rechute ou réfractaire. Les résultats préliminaires de l’essai publiés dans le New England Journal of Medicine et présentés à la réunion annuelle de l’American Society of Hematology indiquent des rémissions profondes chez la plupart des patients, y compris ceux qui n’ont pas répondu aux traitements standards, en relevant des défis de longue date dans les thérapies basées sur les cellules T.
Une thérapie génique expérimentale a démontré un potentiel significatif pour ralentir la progression de la maladie de Huntington, une forme rare de démence, d'environ 75 pour cent dans un essai de phase avancée. Les chercheurs ont salué cette avancée comme un grand pas en avant, bien que des défis persistent en matière d'administration et d'approbation réglementaire. Des efforts sont en cours pour développer une version plus pratique du traitement.
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Des scientifiques du Cedars-Sinai Medical Center ont développé un médicament expérimental à ARN synthétique appelé TY1 qui renforce la capacité du corps à éliminer l’ADN endommagé et à favoriser la guérison des tissus. Décrit dans un article de Science Translational Medicine, ce traitement pourrait améliorer la récupération après des crises cardiaques et certaines affections inflammatoires ou auto-immunes en augmentant l’activité d’un gène clé de traitement de l’ADN dans les cellules immunitaires.