Terapia Génica
Células CAR-T editadas genéticamente muestran promesa contra leucemia agresiva de células T
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Científicos de University College London y Great Ormond Street Hospital han desarrollado una terapia editada por bases llamada BE-CAR7 que utiliza células T CAR universales para tratar la leucemia linfoblástica aguda de células T recidivante o refractaria. Los resultados iniciales del ensayo publicados en el New England Journal of Medicine y presentados en la Reunión Anual de la American Society of Hematology indican remisiones profundas en la mayoría de los pacientes, incluidos aquellos que no respondieron a tratamientos estándar, al abordar desafíos de larga data en terapias basadas en células T.
Una terapia génica experimental ha demostrado una promesa significativa al ralentizar el progreso de la enfermedad de Huntington, una forma rara de demencia, en aproximadamente un 75 por ciento en un ensayo de fase avanzada. Los investigadores han aclamado el avance como un gran paso adelante, aunque persisten desafíos en la administración y la aprobación regulatoria. Se están llevando a cabo esfuerzos para desarrollar una versión más práctica del tratamiento.
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Científicos del Cedars-Sinai Medical Center han desarrollado un fármaco experimental de ARN sintético llamado TY1 que fortalece la capacidad del cuerpo para eliminar el ADN dañado y promover la curación de tejidos. Descrito en un artículo en Science Translational Medicine, el tratamiento podría mejorar la recuperación de infartos y ciertas condiciones inflamatorias o autoinmunes al potenciar la actividad de un gen clave de procesamiento de ADN en células inmunitarias.