Terapia Génica
Investigadores descubren centros de ARN que impulsan el crecimiento del cáncer de riñón
Científicos de la Texas A&M University Health Science Center han descubierto que el ARN forma centros similares a gotas en el carcinoma de células renales por translocación, activando genes tumorales. Al desarrollar un interruptor molecular para disolver estos centros, detuvieron el crecimiento del cáncer en modelos de laboratorio y ratones. Los hallazgos, publicados en Nature Communications, ofrecen un nuevo enfoque para tratar este cáncer pediátrico agresivo.
FDA Otorga Aprobación Acelerada para el Primer Tratamiento del Síndrome de Barth
La Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU. ha otorgado una aprobación acelerada a Forzinity, el primer tratamiento para el síndrome de Barth, un raro trastorno genético ligado al cromosoma X que afecta principalmente a los hombres. Desarrollado por Stealth Biotherapeutics, la terapia se enfoca en la disfunción mitocondrial subyacente a la condición, ofreciendo nueva esperanza a los pacientes con esta enfermedad potencialmente mortal. Este hito sigue años de defensa y resalta el progreso en el abordaje de trastornos ultra-raros.
Nueva terapia basada en ADN reduce el colesterol casi un 50 por ciento
Investigadores de la Universidad de Barcelona y la Universidad de Oregón han desarrollado un tratamiento basado en ADN que apunta al gen PCSK9 para reducir los niveles de colesterol sin los efectos secundarios de las estatinas. Utilizando horquillas de polipirimidina, la terapia aumenta la captación de colesterol por parte de las células y reduce los lípidos que obstruyen las arterias en modelos animales. Los hallazgos, publicados en Biochemical Pharmacology, sugieren una alternativa más segura para prevenir enfermedades cardiovasculares.
Nanomáquinas apuntan a células senescentes en la reproducción
Reportado por IA Verificado por hechos
Nanomáquinas dirigidas para eliminar células senescentes en tejidos reproductivos, junto con terapias genéticas para la reactivación de la telomerasa, fueron reportadas el 11 de septiembre de 2025.