Terapia Génica
Células CAR-T editadas genéticamente muestran promesa contra leucemia agresiva de células T
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Científicos de University College London y Great Ormond Street Hospital han desarrollado una terapia editada por bases llamada BE-CAR7 que utiliza células T CAR universales para tratar la leucemia linfoblástica aguda de células T recidivante o refractaria. Los resultados iniciales del ensayo publicados en el New England Journal of Medicine y presentados en la Reunión Anual de la American Society of Hematology indican remisiones profundas en la mayoría de los pacientes, incluidos aquellos que no respondieron a tratamientos estándar, al abordar desafíos de larga data en terapias basadas en células T.
Investigadores de la Universidad de Waterloo han desarrollado bacterias modificadas genéticamente diseñadas para invadir y comer tumores sólidos desde dentro hacia fuera. El enfoque utiliza microbios que prosperan en entornos sin oxígeno, apuntando a los núcleos de tumores con bajo oxígeno. Una modificación genética permite que las bacterias sobrevivan cerca de los bordes oxigenados, controlada por un mecanismo de detección de quórum.
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La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. ha concedido el estatus de vía rápida a una innovadora terapia génica inhalable para cáncer de pulmón avanzado, tras prometedores resultados de ensayos iniciales. Desarrollada por Krystal Biotech, el tratamiento usa un virus modificado para entregar genes potenciadores del sistema inmune directamente a las células pulmonares mediante inhalación. En pruebas iniciales, redujo tumores en algunos pacientes y detuvo el crecimiento en otros.
La Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU. ha otorgado una aprobación acelerada a Forzinity, el primer tratamiento para el síndrome de Barth, un raro trastorno genético ligado al cromosoma X que afecta principalmente a los hombres. Desarrollado por Stealth Biotherapeutics, la terapia se enfoca en la disfunción mitocondrial subyacente a la condición, ofreciendo nueva esperanza a los pacientes con esta enfermedad potencialmente mortal. Este hito sigue años de defensa y resalta el progreso en el abordaje de trastornos ultra-raros.
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Nanomáquinas dirigidas para eliminar células senescentes en tejidos reproductivos, junto con terapias genéticas para la reactivación de la telomerasa, fueron reportadas el 11 de septiembre de 2025.