Terapia Génica
Células CAR-T editadas genéticamente muestran promesa contra leucemia agresiva de células T
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Científicos de University College London y Great Ormond Street Hospital han desarrollado una terapia editada por bases llamada BE-CAR7 que utiliza células T CAR universales para tratar la leucemia linfoblástica aguda de células T recidivante o refractaria. Los resultados iniciales del ensayo publicados en el New England Journal of Medicine y presentados en la Reunión Anual de la American Society of Hematology indican remisiones profundas en la mayoría de los pacientes, incluidos aquellos que no respondieron a tratamientos estándar, al abordar desafíos de larga data en terapias basadas en células T.
Una sola inyección de terapia génica ha mejorado significativamente la audición en los diez pacientes nacidos con una forma genética de sordera, según un nuevo estudio. Los investigadores introdujeron una copia funcional del gen OTOF en el oído interno, y la mayoría de los pacientes recuperaron la audición en el plazo de un mes. El tratamiento, probado en China, demostró ser seguro y eficaz en personas de edades comprendidas entre uno y 24 años.
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Investigadores de la Universidad de Waterloo han desarrollado bacterias modificadas genéticamente diseñadas para invadir y comer tumores sólidos desde dentro hacia fuera. El enfoque utiliza microbios que prosperan en entornos sin oxígeno, apuntando a los núcleos de tumores con bajo oxígeno. Una modificación genética permite que las bacterias sobrevivan cerca de los bordes oxigenados, controlada por un mecanismo de detección de quórum.