Terapia Génica
Un estudio identifica la molécula OLE, capaz de inducir un estado más protector en la microglía en modelos de alzhéimer
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Investigadores en España y Suiza informan que una molécula experimental llamada OLE ayudó a restaurar el comportamiento protector de las células inmunitarias del cerebro en modelos animales de la enfermedad de alzhéimer, reduciendo la patología relacionada con la beta-amiloide y mejorando el rendimiento en pruebas de memoria y movimiento.
Una proteína llamada NFIL3 ha sido identificada como un factor clave en la reducción del rendimiento a largo plazo de las células CAR-T utilizadas en el tratamiento del cáncer. Los investigadores demostraron que desactivar esta proteína permite que las células modificadas permanezcan activas durante más tiempo y combatan los tumores de manera más efectiva en modelos de laboratorio.
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Tenaya Therapeutics, Inc. publicó una presentación el 17 de mayo de 2026 que incluye los resultados de su ensayo de fase Ib/II RIDGE-1 de la terapia génica TN-401. La presentación se centra en el tratamiento para la miocardiopatía arritmogénica del ventrículo derecho asociada a PKP2.
Científicos de la Texas A&M University Health Science Center han descubierto que el ARN forma centros similares a gotas en el carcinoma de células renales por translocación, activando genes tumorales. Al desarrollar un interruptor molecular para disolver estos centros, detuvieron el crecimiento del cáncer en modelos de laboratorio y ratones. Los hallazgos, publicados en Nature Communications, ofrecen un nuevo enfoque para tratar este cáncer pediátrico agresivo.
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La Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU. ha otorgado una aprobación acelerada a Forzinity, el primer tratamiento para el síndrome de Barth, un raro trastorno genético ligado al cromosoma X que afecta principalmente a los hombres. Desarrollado por Stealth Biotherapeutics, la terapia se enfoca en la disfunción mitocondrial subyacente a la condición, ofreciendo nueva esperanza a los pacientes con esta enfermedad potencialmente mortal. Este hito sigue años de defensa y resalta el progreso en el abordaje de trastornos ultra-raros.