العلاج الجيني
آلات نانوية تستهدف الخلايا الشائخة في الإنجاب
تم الإبلاغ عن آلات نانوية موجهة لإزالة الخلايا الشائخة في الأنسجة التناسلية، إلى جانب العلاجات الجينية لإعادة تنشيط التيلوميراز، في 11 سبتمبر 2025.
الـFDA يمنح الموافقة المتسارعة لأول علاج لمتلازمة بارث
من إعداد الذكاء الاصطناعي تم التحقق من الحقائق
منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية موافقة متسارعة على دواء فورزينيتي، وهو أول علاج لمتلازمة بارث، وهي اضطراب وراثي نادر مرتبط بالكروموسوم إكس يؤثر بشكل أساسي على الذكور. تم تطوير الدواء بواسطة شركة ستيلث بايوثيرابتيكس، حيث يستهدف الخلل الوظيفي المتقدري الذي يسبب الحالة، مما يقدم أملا جديدا للمرضى المصابين بهذه العلة المهددة للحياة. هذا الإنجاز يأتي بعد سنوات من الدعوة والحملات، ويبرز التقدم في معالجة الاضطرابات النادرة جدًا.
علاج جديد قائم على الحمض النووي يقلل الكوليسترول بنسبة تقارب 50 في المئة
طور باحثون من جامعة برشلونة وجامعة أوريغون علاجًا قائمًا على الحمض النووي يستهدف جين PCSK9 لخفض مستويات الكوليسترول دون آثار جانبية للستاتينات. باستخدام الشعيرات المتشابكة من البولي بيورين، يزيد العلاج من امتصاص الكوليسترول بواسطة الخلايا ويقلل الدهون التي تسد الشرايين في نماذج حيوانية. تشير النتائج، المنشورة في Biochemical Pharmacology، إلى بديل أكثر أمانًا لمنع أمراض القلب والأوعية الدموية.
يُكتشف باحثون مراكز الـ RNA التي تدفع نمو سرطان الكلى
اكتشف علماء في مركز جامعة تكساس إيه أم للعلوم الصحية أن الـ RNA يشكل مراكز شبيهة بالقطرات في سرطان الخلايا الكلوية بالانتقال، مما يفعل الجينات الورمية. من خلال تطوير مفتاح جزيئي لإذابة هذه المراكز، أوقفوا نمو السرطان في نماذج المختبر والفئران. النتائج، المنشورة في Nature Communications، تقدم نهجًا جديدًا لعلاج هذا السرطان العدواني لدى الأطفال.