Genterapi
Genredigerade CAR-T-celler visar lovande resultat mot aggressiv T-cellsleukemi
Rapporterad av AI Bild genererad av AI Faktagranskad
Forskare vid University College London och Great Ormond Street Hospital har utvecklat en basredigerad terapi kallad BE-CAR7 som använder universella CAR T-celler för att behandla återfall eller refraktär T-cellsakut lymfatisk leukemi. Tidiga studiedeltagande resultat publicerade i New England Journal of Medicine och presenterade vid American Society of Hematology Annual Meeting indikerar djupa remissioner hos de flesta patienter, inklusive de som inte svarade på standardbehandlingar, genom att hantera långvariga utmaningar i T-cellbaserade terapier.
Forskare vid University of Waterloo har utvecklat genetiskt modifierade bakterier designade för att invadera och äta solida tumörer inifrån och ut. Metoden använder mikrober som trivs i syrefria miljöer och riktar sig mot tumörernas syrefattiga kärnor. En genetisk modifiering gör att bakterierna kan överleva nära syresatta kanter, styrd av en quorum-sensing-mekanism.
Rapporterad av AI
Den amerikanska livsmedels- och läkemedelsmyndigheten har beviljat snabbspårstatus till en innovativ inhalerbar genterapi för avancerad lungcancer, efter lovande resultat från tidiga försök. Utvecklad av Krystal Biotech använder behandlingen en modifierad virus för att leverera immunstärkande gener direkt till lungceller via inhalation. I initiala tester krympte den tumörer hos vissa patienter och stoppade tillväxten hos andra.
Den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA har beviljat snabbgodkännande för Forzinity, den första behandlingen för Barth-syndromet, en sällsynt X-länkad genetisk sjukdom som främst påverkar män. Utvecklad av Stealth Biotherapeutics, riktar terapin sig mot den mitokondriella dysfunktionen som ligger till grund för tillståndet, och erbjuder nytt hopp för patienter med denna livshotande sjukdom. Denna milstolpe följer år av advocacy och belyser framsteg i hanteringen av ultra-sällsynta sjukdomar.
Rapporterad av AI Faktagranskad
Riktade nanomaskiner för att rensa senescenta celler i reproduktiva vävnader, tillsammans med genterapier för reaktivering av telomeraset, rapporterades den 11 september 2025.