Genterapi
Genredigerade CAR-T-celler visar lovande resultat mot aggressiv T-cellsleukemi
Rapporterad av AI Bild genererad av AI Faktagranskad
Forskare vid University College London och Great Ormond Street Hospital har utvecklat en basredigerad terapi kallad BE-CAR7 som använder universella CAR T-celler för att behandla återfall eller refraktär T-cellsakut lymfatisk leukemi. Tidiga studiedeltagande resultat publicerade i New England Journal of Medicine och presenterade vid American Society of Hematology Annual Meeting indikerar djupa remissioner hos de flesta patienter, inklusive de som inte svarade på standardbehandlingar, genom att hantera långvariga utmaningar i T-cellbaserade terapier.
En experimentell geneterapi har visat stor potential att bromsa progressionen av Huntington-sjukdom, en sällsynt form av demens, med cirka 75 procent i en senfasstudie. Forskare har hyllat genombrottet som ett stort steg framåt, även om utmaningar kvarstår kring leverans och regulatoriskt godkännande. Ansträngningar pågår för att utveckla en mer praktisk version av behandlingen.
Rapporterad av AI Faktagranskad
Forskare vid Cedars-Sinai Medical Center har utvecklat ett experimentellt syntetiskt RNA-läkemedel vid namn TY1 som stärker kroppens förmåga att rensa skadat DNA och främja vävnadshealing. Beskrivet i en artikel i Science Translational Medicine kan behandlingen förbättra återhämtning från hjärtinfarkter och vissa inflammatoriska eller autoimmuna tillstånd genom att förstärka aktiviteten hos en nyckelgen för DNA-behandling i immunceller.