Terapi Gen
Terapi berbasis DNA baru mengurangi kolesterol hampir 50 persen
Peneliti dari University of Barcelona dan University of Oregon telah mengembangkan pengobatan berbasis DNA yang menargetkan gen PCSK9 untuk menurunkan kadar kolesterol tanpa efek samping statin. Menggunakan hairpin polipurin, terapi ini meningkatkan penyerapan kolesterol oleh sel dan mengurangi lipid penyumbat arteri pada model hewan. Temuan, yang diterbitkan di Biochemical Pharmacology, menunjukkan alternatif yang lebih aman untuk mencegah penyakit kardiovaskular.
FDA Memberikan Persetujuan Cepat untuk Pengobatan Pertama Sindrom Barth
Dilaporkan oleh AI Fakta terverifikasi
Administrasi Makanan dan Obat-obatan AS telah memberikan persetujuan cepat untuk Forzinity, pengobatan pertama untuk sindrom Barth, sebuah gangguan genetik langka yang terikat pada kromosom X yang terutama memengaruhi laki-laki. Dikembangkan oleh Stealth Biotherapeutics, terapi ini menargetkan disfungsi mitokondria yang mendasari kondisi tersebut, menawarkan harapan baru bagi pasien dengan penyakit mengancam jiwa ini. Tonggak sejarah ini mengikuti tahun-tahun advokasi dan menyoroti kemajuan dalam menangani gangguan ultra-rare.
Peneliti ungkap pusat RNA yang mendorong pertumbuhan kanker ginjal
Para ilmuwan di Texas A&M University Health Science Center menemukan bahwa RNA membentuk pusat seperti tetesan dalam karsinoma sel ginjal translokasi, mengaktifkan gen tumor. Dengan mengembangkan saklar molekuler untuk melarutkan pusat ini, mereka menghentikan pertumbuhan kanker dalam model laboratorium dan tikus. Temuan tersebut, yang diterbitkan di Nature Communications, menawarkan pendekatan baru untuk mengobati kanker pediatrik agresif ini.
Nanomachine Menargetkan Sel Senesen dalam Reproduksi
Nanomachine yang ditargetkan untuk membersihkan sel senesen di jaringan reproduksi, bersama dengan terapi gen untuk reaktivasi telomerase, dilaporkan pada 11 September 2025.