Administrasi Makanan dan Obat-obatan AS telah memberikan status jalur cepat untuk terapi gen inovatif yang dapat dihirup untuk kanker paru-paru stadium lanjut, setelah hasil uji coba awal yang menjanjikan. Dikembangkan oleh Krystal Biotech, pengobatan ini menggunakan virus yang dimodifikasi untuk mengirimkan gen peningkat kekebalan langsung ke sel paru-paru melalui inhalasi. Dalam tes awal, pengobatan ini mengecilkan tumor pada beberapa pasien dan menghentikan pertumbuhan pada yang lain.
Terapi gen baru yang dirancang untuk inhalasi telah menunjukkan potensi dalam mengobati kanker paru-paru, mendorong Administrasi Makanan dan Obat-obatan AS untuk mempercepat proses tinjauannya. Terapi ini, yang dikembangkan oleh Krystal Biotech, melibatkan virus herpes yang dimodifikasi tidak berbahaya yang membawa gen untuk interleukin-2 dan interleukin-12 ke sel paru-paru. Protein ini, yang diproduksi secara alami oleh tubuh untuk melawan tumor, sering kali berkurang pada pasien kanker, dan pengobatan bertujuan untuk memulihkan kadarnya secara lokal di paru-paru. Sejak 2024, peneliti yang dipimpin oleh Wen Wee Ma di Cleveland Clinic di Ohio telah menguji terapi ini pada pasien kanker paru-paru stadium lanjut yang tidak memiliki opsi lain. Pengobatan diberikan sebagai kabut nebulizer, memungkinkan pengiriman langsung ke paru-paru, yang mengatasi tantangan utama dalam terapi oral atau intravena tradisional yang sering gagal mencapai lokasi secara efektif. Pada pertemuan terbaru American Society of Clinical Oncology di Chicago, Ma melaporkan hasil yang menggembirakan dari uji coba yang melibatkan 11 pasien. «Sangat menggembirakan, hipotesis terbukti – bahwa benar-benar ada penyusutan tumor di paru-paru,» kata Ma. Terapi ini mengurangi ukuran tumor pada tiga peserta dan mencegah pertumbuhan pada lima lainnya. Efek samping termasuk menggigil dan muntah, tetapi tidak ada masalah keamanan serius yang muncul. Minggu ini, FDA menganugerahkan terapi tersebut penunjukan terapi obat canggih regeneratif, bertujuan untuk mempercepat persetujuan akses pasien. Namun, saat ini hanya menargetkan tumor yang terbatas pada paru-paru. Untuk memperluas jangkauannya, tim Ma sekarang menggabungkannya dengan imunoterapi dan kemoterapi dalam uji coba yang lebih besar melibatkan sekitar 250 pasien. Krystal Biotech, yang dikenal dengan keberhasilannya sebelumnya dengan terapi gen topikal untuk kondisi kulit langka recessive dystrophic epidermolysis bullosa, juga sedang mengembangkan pengobatan inhalasi serupa untuk fibrosis kistik dan defisiensi alpha-1 antitrypsin.
