Tim yang dipimpin Leonardo Ferreira di Medical University of South Carolina sedang mengembangkan terapi baru yang menggabungkan sel penghasil insulin buatan laboratorium dengan sel imun yang dimodifikasi untuk melindunginya. Didanai oleh 1 juta dolar dari Breakthrough T1D, pendekatan ini bertujuan memulihkan fungsi sel beta tanpa obat imunosupresan. Strategi ini dibangun di atas penelitian sebelumnya dan menargetkan semua tahap penyakit.
Di Medical University of South Carolina (MUSC), Leonardo Ferreira, Ph.D., memimpin upaya untuk mengubah pengobatan diabetes tipe 1 (T1D). T1D adalah kondisi autoimun di mana sistem kekebalan menyerang sel beta penghasil insulin pankreas, membuat sekitar 1,5 juta orang Amerika bergantung pada suntikan insulin, menurut Centers for Disease Control and Prevention. Komplikasi dapat mencakup kerusakan saraf, kebutaan, dan koma. Proyek baru ini, didukung oleh 1 juta dolar dari Breakthrough T1D, mengintegrasikan ilmu sel punca, imunologi, dan transplantasi. Kolaborator termasuk Holger Russ, Ph.D., dari University of Florida, yang mengkhususkan diri pada sel pulau berasal dari sel punca, dan Michael Brehm, Ph.D., dari University of Massachusetts Medical School, yang dikenal dengan model tikus humanisasi. Terapi ini mengatasi dua tantangan utama dalam transplantasi sel pulau: kekurangan donor dan penolakan imun. Peneliti memproduksi sel beta dari sel punca di laboratorium, menyediakan pasokan yang dapat diskalakan yang dapat dibekukan dan disimpan. Untuk mencegah penolakan, Ferreira merekayasa sel T regulatori (Tregs) dengan reseptor antigen kimera (CARs) yang menargetkan protein spesifik pada sel beta, bertindak sebagai pelindung. «Penghargaan ini mendukung pekerjaan paling menjanjikan yang dapat secara signifikan memajukan jalan menuju penyembuhan diabetes tipe 1,» kata Ferreira. Pendekatan ini menghindari obat imunosupresan, yang menimbulkan risiko jangka panjang, terutama pada anak-anak. Ini dibangun di atas hibah Discovery Pilot 2021 dari South Carolina Clinical & Translational Research Institute, yang awalnya menghubungkan Ferreira dan Russ. Dalam studi praklinis dengan tikus humanisasi, perlindungan bertahan hingga satu bulan, yang terpanjang yang diuji sejauh ini. Pekerjaan masa depan akan mengeksplorasi perpanjangan durasi ini dan perbaikan pengiriman. «Kami mencoba mengembangkan terapi yang akan bekerja untuk semua orang dengan diabetes tipe 1 di setiap tahap, bahkan orang yang telah menderita penyakit ini selama bertahun-tahun dan tidak memiliki sel beta tersisa,» kata Ferreira. Jika berhasil, ini dapat mengubah T1D dari pengelolaan menjadi penyembuhan, dengan implikasi lebih luas untuk pengobatan regeneratif. «Saya pikir ini dapat mengubah cara pengobatan dilakukan,» tambah Ferreira. «Daripada mengobati gejala, kami benar-benar dapat mengganti sel yang hilang.»
