Peneliti Keck Medicine of USC sedang menguji pendekatan eksperimental untuk penyakit Parkinson yang menanamkan sel yang ditumbuhkan di laboratorium dan menghasilkan dopamin ke wilayah pengendali gerakan di otak. Uji coba fase 1 awal REPLACE melibatkan hingga 12 orang dengan Parkinson sedang hingga sedang-berat, dan Badan Pangan dan Obat-obatan AS telah memberikan penunjukan jalur cepat untuk studi tersebut.
Penyakit Parkinson adalah kondisi neurologis progresif yang terkait dengan hilangnya sel otak penghasil dopamin, yang dapat menyebabkan tremor, kekakuan otot, dan gerakan melambat. Lebih dari satu juta orang di Amerika Serikat hidup dengan Parkinson, dan sekitar 90.000 diagnosis baru dibuat setiap tahun. Meskipun pengobatan yang ada dapat meredakan gejala, tidak ada terapi yang terbukti memperlambat penyakit itu sendiri. Peneliti di Keck Medicine of USC sekarang sedang menguji apakah mengganti sel penghasil dopamin yang hilang dapat membantu memulihkan sinyal dopamin di otak. Studi ini mengevaluasi sel punca pluripoten terinduksi (iPSCs)—sel punca yang dibuat dengan memprogram ulang sel dewasa seperti sel kulit atau darah—yang disiapkan di laboratorium untuk menjadi sel otak penghasil dopamin. «Jika otak dapat menghasilkan kembali tingkat dopamin normal, penyakit Parkinson mungkin dapat diperlambat dan fungsi motorik dipulihkan», kata Brian Lee, MD, PhD, ahli bedah saraf Keck Medicine dan peneliti utama. Xenos Mason, MD, neurolog Keck Medicine dan peneliti ko-utama yang mengkhususkan diri pada Parkinson, mengatakan tim percaya iPSCs «dapat matang secara andal menjadi sel otak penghasil dopamin» dan mungkin membantu «menyalakan kembali» produksi dopamin. Selama prosedur, ahli bedah membuat lubang kecil di tengkorak dan menggunakan panduan pencitraan resonansi magnetik (MRI) untuk menanamkan sel ke ganglia basal, wilayah otak yang terlibat dalam pengendalian gerakan. Setelah operasi, peserta dipantau ketat selama 12 hingga 15 bulan untuk perubahan gejala dan efek samping potensial, termasuk diskinesia—gerakan berlebih—atau infeksi. Tindak lanjut diharapkan berlanjut hingga lima tahun. Keck Medicine of USC adalah salah satu dari tiga situs AS yang berpartisipasi dalam uji klinis fase 1 REPLACE. Terapi yang sedang dipelajari, bernama RNDP-001, diproduksi oleh Kenai Therapeutics. FDA telah memberikan penunjukan jalur cepat untuk uji coba tersebut, status regulasi yang dimaksudkan untuk mempercepat pengembangan dan peninjauan pengobatan untuk kondisi serius. Keck Medicine mengatakan pengumuman studi tersebut bersifat informatif dan bukan panggilan untuk peserta.