Los investigadores de Keck Medicine de la USC están probando un enfoque experimental para la enfermedad de Parkinson que implanta células producidas en laboratorio y generadoras de dopamina en una región del cerebro que controla el movimiento. El ensayo REPLACE de fase 1 inicial involucra hasta 12 personas con Parkinson de moderado a moderado-grave, y la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. ha otorgado al estudio la designación de vía rápida.
La enfermedad de Parkinson es una afección neurológica progresiva vinculada a la pérdida de células cerebrales productoras de dopamina, lo que puede contribuir a temblores, rigidez muscular y movimientos lentos. Más de un millón de personas en Estados Unidos viven con Parkinson, y se realizan alrededor de 90.000 nuevos diagnósticos cada año. Aunque los tratamientos existentes pueden aliviar los síntomas, ninguna terapia ha demostrado frenar la enfermedad en sí misma. Los investigadores de Keck Medicine de la USC están probando ahora si reemplazar las células productoras de dopamina perdidas podría ayudar a restaurar la señalización de dopamina en el cerebro. El estudio evalúa células madre pluripotentes inducidas (iPSCs) —células madre creadas reprogramando células adultas como de piel o sangre— que se preparan en laboratorio para convertirse en células cerebrales productoras de dopamina. «Si el cerebro puede volver a producir niveles normales de dopamina, la enfermedad de Parkinson podría ralentizarse y restaurarse la función motora», dijo Brian Lee, MD, PhD, neurocirujano de Keck Medicine e investigador principal. Xenos Mason, MD, neurólogo de Keck Medicine e investigador coprincipal especializado en Parkinson, dijo que el equipo cree que las iPSCs «pueden madurar de manera confiable en células cerebrales productoras de dopamina» y podrían ayudar a «reactivar» la producción de dopamina. Durante el procedimiento, los cirujanos crean una pequeña abertura en el cráneo y usan guía de resonancia magnética (MRI) para implantar las células en los ganglios basales, una región cerebral involucrada en el control del movimiento. Después de la cirugía, los participantes son monitoreados de cerca durante 12 a 15 meses para cambios en los síntomas y posibles efectos secundarios, incluyendo discinesia —movimientos excesivos— o infecciones. Se espera que el seguimiento continúe hasta cinco años. Keck Medicine de la USC es uno de los tres sitios de EE.UU. que participan en el ensayo clínico REPLACE de fase 1. La terapia en estudio, llamada RNDP-001, es producida por Kenai Therapeutics. La FDA ha otorgado al ensayo la designación de vía rápida, un estatus regulatorio destinado a acelerar el desarrollo y revisión de tratamientos para afecciones graves. Keck Medicine dijo que el anuncio del estudio es informativo y no es una convocatoria para participantes.
