Un equipo liderado por Leonardo Ferreira en la Medical University of South Carolina está desarrollando una terapia novedosa que combina células productoras de insulina fabricadas en laboratorio con células inmunes modificadas para protegerlas. Financiada con 1 millón de dólares por Breakthrough T1D, la aproximación busca restaurar la función de las células beta sin fármacos inmunosupresores. Esta estrategia se basa en investigaciones previas y apunta a todas las etapas de la enfermedad.
En la Medical University of South Carolina (MUSC), Leonardo Ferreira, Ph.D., lidera un esfuerzo para transformar el tratamiento de la diabetes tipo 1 (T1D). La T1D es una enfermedad autoinmune en la que el sistema inmunitario ataca las células beta productoras de insulina del páncreas, dejando a unos 1,5 millones de estadounidenses dependientes de inyecciones de insulina, según los Centers for Disease Control and Prevention. Las complicaciones pueden incluir daños nerviosos, ceguera y coma. El nuevo proyecto, apoyado por 1 millón de dólares de Breakthrough T1D, integra la ciencia de células madre, la inmunología y el trasplante. Los colaboradores incluyen a Holger Russ, Ph.D., de la University of Florida, quien se especializa en células de islotes derivadas de células madre, y Michael Brehm, Ph.D., de la University of Massachusetts Medical School, conocido por sus modelos de ratones humanizados. La terapia aborda dos desafíos clave en los trasplantes de células de islotes: la escasez de donantes y el rechazo inmunitario. Los investigadores producen células beta a partir de células madre en el laboratorio, proporcionando un suministro escalable que se puede congelar y almacenar. Para prevenir el rechazo, Ferreira modifica células T reguladoras (Tregs) con receptores de antígenos quiméricos (CARs) que se dirigen a una proteína específica en las células beta, actuando como protectoras. «Estos premios apoyan el trabajo más prometedor que puede avanzar significativamente en el camino hacia las curas para la diabetes tipo 1», dijo Ferreira. La aproximación evita los fármacos inmunosupresores, que plantean riesgos a largo plazo, especialmente para los niños. Esto se basa en una subvención Discovery Pilot de 2021 del South Carolina Clinical & Translational Research Institute, que inicialmente conectó a Ferreira y Russ. En estudios preclínicos con ratones humanizados, la protección duró hasta un mes, el período más largo probado hasta ahora. El trabajo futuro explorará extender esta duración y mejorar la entrega. «Estamos intentando desarrollar una terapia que funcione para todas las personas con diabetes tipo 1 en todas las etapas, incluso para aquellos que han tenido la enfermedad durante muchos años y no les quedan células beta», afirmó Ferreira. Si tiene éxito, podría cambiar la T1D de un manejo a una cura, con implicaciones más amplias para la medicina regenerativa. «Creo que esto puede cambiar la forma en que se hace la medicina», añadió Ferreira. «En lugar de tratar los síntomas, podemos reemplazar realmente las células que faltan.»
