Uma equipe liderada por Leonardo Ferreira na Medical University of South Carolina está desenvolvendo uma terapia inovadora que combina células produtoras de insulina feitas em laboratório com células imunes projetadas para protegê-las. Financiada por 1 milhão de dólares da Breakthrough T1D, a abordagem visa restaurar a função das células beta sem medicamentos imunossupressores. Essa estratégia se baseia em pesquisas anteriores e visa todas as etapas da doença.
Na Medical University of South Carolina (MUSC), Leonardo Ferreira, Ph.D., está liderando um esforço para transformar o tratamento do diabetes tipo 1 (T1D). O T1D é uma condição autoimune em que o sistema imunológico ataca as células beta produtoras de insulina do pâncreas, deixando cerca de 1,5 milhão de americanos dependentes de injeções de insulina, de acordo com os Centers for Disease Control and Prevention. Complicações podem incluir danos nervosos, cegueira e coma. O novo projeto, apoiado por 1 milhão de dólares da Breakthrough T1D, integra ciência de células-tronco, imunologia e transplante. Colaboradores incluem Holger Russ, Ph.D., da University of Florida, que se especializa em células de ilhotas derivadas de células-tronco, e Michael Brehm, Ph.D., da University of Massachusetts Medical School, conhecido por modelos de camundongos humanizados. A terapia aborda dois desafios principais nos transplantes de células de ilhotas: escassez de doadores e rejeição imunológica. Os pesquisadores produzem células beta a partir de células-tronco no laboratório, fornecendo um suprimento escalável que pode ser congelado e armazenado. Para prevenir a rejeição, Ferreira projeta células T regulatórias (Tregs) com receptores de antígenos quiméricos (CARs) que visam uma proteína específica nas células beta, atuando como protetoras. «Esses prêmios apoiam o trabalho mais promissor que pode avançar significativamente no caminho para curas do diabetes tipo 1», disse Ferreira. A abordagem evita medicamentos imunossupressores, que apresentam riscos a longo prazo, especialmente para crianças. Isso se baseia em uma bolsa Discovery Pilot de 2021 do South Carolina Clinical & Translational Research Institute, que inicialmente conectou Ferreira e Russ. Em estudos pré-clínicos com camundongos humanizados, a proteção durou até um mês, o mais longo testado até agora. Trabalhos futuros explorarão a extensão dessa duração e a melhoria da entrega. «Estamos tentando desenvolver uma terapia que funcione para todas as pessoas com diabetes tipo 1 em todos os estágios, até mesmo aquelas que têm a doença há muitos anos e não têm mais células beta», afirmou Ferreira. Se bem-sucedida, poderia transformar o T1D de gerenciamento para cura, com implicações mais amplas para a medicina regenerativa. «Acho que isso pode mudar a forma como a medicina é feita», acrescentou Ferreira. «Em vez de tratar sintomas, podemos realmente substituir as células que faltam.»