Pesquisadores do Keck Medicine da USC estão testando uma abordagem experimental para a doença de Parkinson que implanta células cultivadas em laboratório e produtoras de dopamina em uma região de controle motor do cérebro. O ensaio REPLACE de fase 1 inicial envolve até 12 pessoas com Parkinson de moderado a moderado-grave, e a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA concedeu designação de via rápida ao estudo.
A doença de Parkinson é uma condição neurológica progressiva ligada à perda de células cerebrais produtoras de dopamina, que pode contribuir para tremores, rigidez muscular e movimentos lentos. Mais de um milhão de pessoas nos Estados Unidos vivem com Parkinson, e cerca de 90.000 novos diagnósticos são feitos a cada ano. Embora os tratamentos existentes possam aliviar sintomas, nenhuma terapia provou desacelerar a doença em si. Pesquisadores do Keck Medicine da USC agora estão testando se substituir as células produtoras de dopamina perdidas pode ajudar a restaurar a sinalização de dopamina no cérebro. O estudo avalia células-tronco pluripotentes induzidas (iPSCs)—células-tronco criadas reprogramando células adultas como de pele ou sangue—preparadas em laboratório para se tornarem células cerebrais produtoras de dopamina. «Se o cérebro puder produzir novamente níveis normais de dopamina, a doença de Parkinson pode ser desacelerada e a função motora restaurada», disse Brian Lee, MD, PhD, neurocirurgião do Keck Medicine e investigador principal. Xenos Mason, MD, neurologista do Keck Medicine e co-investigador principal especializado em Parkinson, disse que a equipe acredita que as iPSCs «podem amadurecer de forma confiável em células cerebrais produtoras de dopamina» e podem ajudar a «reativar» a produção de dopamina. Durante o procedimento, cirurgiões criam uma pequena abertura no crânio e usam orientação de ressonância magnética (MRI) para implantar as células nos gânglios basais, uma região cerebral envolvida no controle de movimento. Após a cirurgia, os participantes são monitorados de perto por 12 a 15 meses para mudanças nos sintomas e possíveis efeitos colaterais, incluindo discinesia—movimentos excessivos—ou infecção. O acompanhamento deve continuar por até cinco anos. O Keck Medicine da USC é um dos três locais nos EUA participando do ensaio clínico REPLACE de fase 1. A terapia em estudo, chamada RNDP-001, é produzida pela Kenai Therapeutics. A FDA concedeu designação de via rápida ao ensaio, um status regulatório destinado a acelerar o desenvolvimento e revisão de tratamentos para condições graves. O Keck Medicine disse que o anúncio do estudo é informativo e não é um chamado para participantes.