Les chercheurs de Keck Medicine de l’USC testent une approche expérimentale de la maladie de Parkinson qui implante des cellules cultivées en laboratoire et productrices de dopamine dans une région du cerveau contrôlant les mouvements. L’essai de phase 1 REPLACE en stade précoce implique jusqu’à 12 personnes atteintes de Parkinson modéré à modéré-sévère, et l’Administration américaine des aliments et médicaments a accordé à l’étude une désignation de voie accélérée.
La maladie de Parkinson est une affection neurologique progressive liée à la perte de cellules cérébrales productrices de dopamine, qui peut contribuer à des tremblements, une raideur musculaire et des mouvements ralentis. Plus d’un million de personnes aux États-Unis vivent avec la maladie de Parkinson, et environ 90 000 nouveaux diagnostics sont posés chaque année. Bien que les traitements existants puissent atténuer les symptômes, aucune thérapie n’a prouvé qu’elle ralentissait la maladie elle-même. Les chercheurs de Keck Medicine de l’USC testent maintenant si le remplacement des cellules productrices de dopamine perdues pourrait aider à restaurer la signalisation dopaminergique dans le cerveau. L’étude évalue des cellules souches pluripotentes induites (iPSCs) – cellules souches créées en reprogrammant des cellules adultes telles que des cellules cutanées ou sanguines – préparées en laboratoire pour devenir des cellules cérébrales productrices de dopamine. « Si le cerveau peut à nouveau produire des niveaux normaux de dopamine, la maladie de Parkinson pourrait être ralentie et la fonction motrice restaurée », a déclaré Brian Lee, MD, PhD, neurochirurgien de Keck Medicine et investigateur principal. Xenos Mason, MD, neurologue de Keck Medicine et co-investigateur principal spécialisé dans la maladie de Parkinson, a déclaré que l’équipe estime que les iPSCs « peuvent mûrir de manière fiable en cellules cérébrales productrices de dopamine » et pourraient aider à « relancer » la production de dopamine. Lors de la procédure, les chirurgiens pratiquent une petite ouverture dans le crâne et utilisent une guidance par IRM pour implanter les cellules dans les ganglions de la base, une région cérébrale impliquée dans le contrôle des mouvements. Après la chirurgie, les participants sont surveillés de près pendant 12 à 15 mois pour des changements de symptômes et des effets secondaires potentiels, y compris la dyskinésie – mouvements excessifs – ou une infection. Le suivi devrait se poursuivre jusqu’à cinq ans. Keck Medicine de l’USC est l’un des trois sites américains participant à l’essai clinique REPLACE de phase 1. La thérapie étudiée, appelée RNDP-001, est produite par Kenai Therapeutics. La FDA a accordé à l’essai une désignation de voie accélérée, un statut réglementaire visant à accélérer le développement et l’examen des traitements pour affections graves. Keck Medicine a indiqué que l’annonce de l’étude est informative et ne constitue pas un appel à participants.
