Une équipe dirigée par Leonardo Ferreira à la Medical University of South Carolina développe une thérapie novatrice combinant des cellules productrices d'insuline fabriquées en laboratoire avec des cellules immunitaires modifiées pour les protéger. Financée par 1 million de dollars de Breakthrough T1D, cette approche vise à restaurer la fonction des cellules bêta sans médicaments immunosuppresseurs. Cette stratégie s'appuie sur des recherches antérieures et cible tous les stades de la maladie.
À la Medical University of South Carolina (MUSC), Leonardo Ferreira, Ph.D., dirige un effort pour transformer le traitement du diabète de type 1 (T1D). Le T1D est une maladie auto-immune où le système immunitaire attaque les cellules bêta productrices d'insuline du pancréas, rendant environ 1,5 million d'Américains dépendants des injections d'insuline, selon les Centers for Disease Control and Prevention. Les complications peuvent inclure des dommages nerveux, la cécité et le coma. Le nouveau projet, soutenu par 1 million de dollars de Breakthrough T1D, intègre la science des cellules souches, l'immunologie et la transplantation. Les collaborateurs incluent Holger Russ, Ph.D., de l'University of Florida, spécialiste des cellules d'îlots dérivées de cellules souches, et Michael Brehm, Ph.D., de l'University of Massachusetts Medical School, connu pour ses modèles de souris humanisées. La thérapie aborde deux défis clés dans les transplantations de cellules d'îlots : la pénurie de donneurs et le rejet immunitaire. Les chercheurs produisent des cellules bêta à partir de cellules souches en laboratoire, fournissant un approvisionnement évolutif qui peut être congelé et stocké. Pour prévenir le rejet, Ferreira modifie des cellules T régulatrices (Tregs) avec des récepteurs d'antigènes chimériques (CARs) qui ciblent une protéine spécifique sur les cellules bêta, agissant comme protectrices. «Ces prix soutiennent le travail le plus prometteur qui peut faire avancer de manière significative le chemin vers des cures pour le diabète de type 1 », a déclaré Ferreira. L'approche évite les médicaments immunosuppresseurs, qui présentent des risques à long terme, en particulier pour les enfants. Cela s'appuie sur une subvention Discovery Pilot de 2021 du South Carolina Clinical & Translational Research Institute, qui a initialement connecté Ferreira et Russ. Dans des études précliniques sur des souris humanisées, la protection a duré jusqu'à un mois, la plus longue testée à ce jour. Les travaux futurs exploreront l'extension de cette durée et l'amélioration de la délivrance. « Nous essayons de développer une thérapie qui fonctionnerait pour toutes les personnes atteintes de diabète de type 1 à tous les stades, même celles qui ont la maladie depuis de nombreuses années et n'ont plus de cellules bêta », a déclaré Ferreira. Si elle réussit, elle pourrait transformer le T1D d'une gestion à une guérison, avec des implications plus larges pour la médecine régénérative. « Je pense que cela peut changer la façon dont la médecine est pratiquée », a ajouté Ferreira. « Au lieu de traiter les symptômes, nous pouvons réellement remplacer les cellules manquantes. »
