Une femme de 47 ans, alitée en raison d'une anémie hémolytique auto-immune, d'un purpura thrombopénique immunologique et d'un syndrome des antiphospholipides, a obtenu une rémission complète après une thérapie par cellules CAR-T au CHU d'Erlangen, en Allemagne. Soignée par Fabian Müller après l'échec de neuf traitements, elle s'est rétablie rapidement et reste en bonne santé plus d'un an après, sans aucun médicament. Il s'agit du premier traitement simultané de plusieurs maladies auto-immunes par cette méthode.
Fabian Müller, du CHU d'Erlangen, a traité la patiente dont les pathologies, apparues il y a plus de dix ans lors d'une grossesse, détruisaient les globules rouges, attaquaient les plaquettes et augmentaient les risques de coagulation malgré la prise d'anticoagulants. Nécessitant auparavant des transfusions quotidiennes et des immunosuppresseurs inefficaces, elle était devenue grabataire. « Elle était terriblement malade et alitée... sept jours plus tard, elle sortait du lit », a déclaré Müller. Une semaine après la perfusion, les transfusions ont cessé ; deux semaines plus tard, elle se sentait plus forte ; trois semaines après, son taux d'hémoglobine et ses plaquettes s'étaient normalisés, et le risque de coagulation avait diminué. Onze mois plus tard, soit plus d'un an après, « elle va parfaitement bien », a confirmé Müller.
« Le plus extraordinaire, c'est que vous avez trois maladies auto-immunes et que vous pouvez toutes les trois... les traiter avec une seule intervention », a noté Müller. La thérapie consiste à modifier les cellules T du patient pour éliminer les cellules B aberrantes produisant des anticorps nocifs, une technique adaptée de l'oncologie par son équipe en 2022. Les cellules CAR-T ont été éliminées sans compromettre l'immunité à long terme ; des cellules B saines se sont régénérées.
« Le traitement a été extrêmement efficace... améliorant considérablement sa qualité de vie », a ajouté Müller. Cristina Pascual, du groupe espagnol GEPTI, a qualifié cela de « preuve supplémentaire que la thérapie CAR-T peut réinitialiser le système immunitaire ». Reuben Benjamin, du King’s College de Londres, a salué la prouesse : « Il est assez remarquable qu'une thérapie aussi puissante présente si peu d'effets secondaires. » Jun Shi, de l'Académie chinoise des sciences, a toutefois tempéré : « Un suivi plus long est nécessaire avant de pouvoir parler sereinement de guérison. »
Prometteuse pour le lupus, la sclérose en plaques, la colite ou l'asthme, cette thérapie présente moins d'effets secondaires que dans le cadre des traitements contre le cancer (moins de mort cellulaire). Des problèmes mineurs subsistent, liés aux médicaments antérieurs. Bien que le coût initial varie entre 200 000 et 600 000 dollars, il permet des économies sur le long terme. Des essais précoces sont en cours, notamment en Espagne (à l'hôpital Ramón y Cajal pour la polyarthrite rhumatoïde, le syndrome de Sjögren et le lupus). Des études contrôlées sont nécessaires.